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目的 研究骨骼肌细胞作为基因治疗靶细胞,其合成、加工和分泌外源性蛋白质的功能。方法:应用骨骼细胞特异性和非特异性表达载体(pdLMe4bAhⅨm和LⅨSN)转染联合免疫缺陷(SCID)小鼠原代同细胞(SCID-MB)和C2C12成肌细胞系,观察这两种细胞在合成、加工和分泌人凝血因子Ⅸ(FⅨ)蛋白质方面的异同。结果 在SCID-MB中,pdLMe4bAhⅨm可表达的FⅨ达2000ng·10^-6·(