目的 运用随机对照试验研究重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白( rhTNFR:Fc)治疗幼年特发性关节炎( JIA)患儿的疗效.方法 运用随机对照原则,将124例JIA患儿分为对照组(62例)及治疗组(62例),两组基础治疗为应用一种以上抗风湿慢作用药物,或非甾体类药物,或肾上腺皮质激素;两组临床分型[其中少关节型17例(27.42％),多关节型15例(24.19％),全身型30例(48.38％)]及基础治疗差异无统计学意义(P＞0.05).治疗组JIA患儿皮下注射rhTNFR:Fc每周0.8 mg/kg,疗程6个月.两组于用药后2周、1个月、3个月、6个月记录评价指标:ACR Pedi 30、50、70和药物不良反应.结果 治疗组不同分型的JIA患儿,用药后2周、1个月达ACR Pedi 30,3个月、6个月后达ACR Pedi 50,6月后达ACR Pedi 70的缓解率不同(P＜0.05);全身型患儿的临床缓解率较少关节型和多关节型的低(P＜0.05),用药后3个月44％ ACR Pedi 50缓解,用药后6个月41.7％ ACR Pedi 50缓解,29.2％达ACR Pedi70缓解;少关节型和多关节型患儿在不同时间点的ACR Pedi 30、50、70的缓解率差别不大,80％以上患儿在用药后6个月达ACR Pedi 50缓解,50％以上患儿达ACR Pedi 70缓解,与对照组比较差异有统计学意义(P＜0.05).治疗组全身型患儿中,3例合并巨噬细胞活化综合征常规治疗无效的患儿使用rhTNFR:Fc后效果明显,2例患儿治疗1周后出现全身酸痛等不适,3例患儿在治疗期间多次出现上呼吸道感染、腹泻等感染症状,其中1例感染水痘,停药和对症治疗后好转.治疗组全身型患儿不良反应发生率为16.7％,少关节型和多关节型患儿未见不良反应发生.结论 rhTNFR:Fc对少关节型和多关节型JIA患儿具有良好的治疗效果,中短期(6个月)内的不良反应少见;对全身型JIA有一定的临床缓解治疗作用,应用时须严加防范感染等不良反应的发生.对常规治疗无效的全身型JIA患儿及合并巨噬细胞活化综合征的全身型JIA患儿可以考虑使用rhTNFR:Fc。