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目的探究抗β1肾上腺素能受体抗体（β1AA）与结缔组织生长因子（CTGF）在扩张型心肌病（DCM）儿童外周血中的表达水平及其临床意义,为儿童DCM寻找新的临床辅助评估指标。方法选取2015年10月至2016年4月于山东大学附属省立医院小儿心脏科初诊为DCM且处于急性期的患儿27例为DCM组;同期在山东大学附属省立医院儿科门诊的健康儿童20例为正常对照组。搜集两组儿童临床病历资料,根据改良Ross心衰分级计分法对DCM组儿童进行心衰评分;采用超声心动图测定两组儿童左心室舒张末期内径（LVEDD）与左心室射血分数（LVEF）;应用酶联免疫吸附法（ELISA）测定两组儿童血清中β1AA、CTGF、超敏肌钙蛋白T（hs-TnT）及N端脑钠肽前体（NT-proBNP）的浓度。结果1.两组儿童年龄、性别差异均无统计学意义（P>0.05）。2.与正常对照组相比,DCM组中β1AA水平、CTGF水平及LVEDD值均显著增加[（224.80±34.90）ng/L vs.（260.23±34.03）ng/L,t=-3.49,P<0.01;（937.16±114.50）ng/Lvs.（1223.44±190.85）ng/L,t=-5.95,P<0.01;（32.51±5.95）mm vs.（53.02± 11.01）mm,t=-7.54,P<0.01],LVEF 值显著降低[（64.15±0.88）%vs.（28.15±7.34）%,t=21.74,P<0.01]。3.在DCM组中,hs-TnT增高的患儿外周血中β1AA水平、CTGF水平均明显高于 hs-TnT 正常的患儿[（233.56±8.3）ng/Lvs.（269.56±34.78）ng/L,t=-2.68,P<0.05;（1070.76±86.87）ng/L vs.（1276.88± 189.38）ng/L,t=-2.75,P<0.05]。4.DCM组患儿外周血中β1AA水平、CTGF水平无性别差异[（252.78±27.18）ng/Lvs.（264.60±37.57）ng/L,t=0.87,P>0.05;（1161.82±127.75）ng/Lvs.（1259.69±215.04）ng/L,t=1.30,P>0.05]。5.在DCM组中,β1AA水平与NT-proBNP水平、改良Ross评分、hs-TnT水平分别呈正相关（r=0.745,P<0.001;r=0.813,P<0.001;r=0.526,P=0.005）,与LVEF值呈负相关（r=-0.646,P<0.001）,与年龄无相关性（P>0.05）。6.在DCM组中,CTGF水平与NT-proBNP水平、改良Ross评分、hs-TnT水平分别呈正相关（r=0.798,P<0.001;r=0.823,P<0.001;r=0.753,P<0.001）,与LVEF值呈负相关（r=-0.642,P<0.001）,与年龄无相关性（P>0.05）。结论1.扩张型心肌病儿童外周血中β1AA与CTGF表达水平明显增高,表明扩张型心肌病与自身免疫反应、心肌纤维化有关。2.hs-TnT阳性的扩张型心肌病儿童外周血中β1AA与CTGF表达水平明显增高,表明β1AA、CTGF的表达水平与心肌损伤有关。3.扩张型心肌病儿童外周血中β1AA与CTGF表达水平与NT-proBNP水平、改良Ross评分呈正相关,与LVEF值呈负相关,表明β1AA、CTGF表达水平与心脏功能有关。4.扩张型心肌病儿童外周血中β1AA水平、CTGF水平能反映疾病的严重程度,可用于临床辅助评估扩张型心肌病患儿病情。