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以病毒和非病毒为载体的体细胞基因治疗是一种富有前景的治疗人类疾病的方法.它已从初步的动物实验发展至临床试验.基因治疗应用的载体和靶基因主要集中于非病毒载体、病毒载体和单个靶基因或单基因.每个载体系统有其优点和缺陷.然而,当前人类疾病基因治疗应用的限制主要是转基因方法的潜在风险、相对低效率和靶基因的胞内稳定性.因此,安全性、有效性和稳定性是人们常常遇到的基因治疗的三个问题,也是人们应遵守的基因治疗的三个原则.