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关节软骨缺损的修复问题一直是矫形外科及其他一些相关学科关注的焦点,目前关于关节软骨缺损治疗的方法主要有手术和药物或手术结合药物治疗.自1990年以来,基因治疗已从学术讨论和基础研究逐渐步入临床试验阶段.本文从其病理生理、治疗策略、治疗基因、递送系统、载体、发展趋势等方面进行综合论述,以期更好的指导并应用于临床.