探讨成人急性髓系白血病（AML）患者获得早期治疗反应的影响因素。
方法回顾北京大学人民医院收治的成人AML（非急性早幼粒细胞白血病）连续病例，分析诊断时疾病特征和诱导治疗方案对患者化疗后获得形态学无白血病状态（MLFS）、首次获得MLFS时血细胞恢复程度和微小残留病[MRD，阳性定义为实时荧光定量PCR检测WT1 mRNA ≥ 0.6%（本院正常值上限）和（或）流式细胞术发现残留白血病细胞]的影响。
结果739例AML患者中，男406例（54.9%），中位年龄42（18~65）岁。在721例可评估患者中，477例（66.2%）第1个疗程诱导治疗后获MLFS，592例（82.1%）≤2个疗程获MLFS，634例（87.9%）最终获MLFS。634例患者中，首次达MLFS时，534例（84.2%）达完全缓解（CR，MLFS伴ANC ≥ 1×109/L和PLT ≥ 100×109/L），100例（15.8%）达CRi（MLFS伴ANC或PLT未恢复）。在566例获得MLFS并检测了MRD的患者中，260例（45.9%）MRD阳性。多因素分析显示：女性、SWOG危险度为低危、采用IA10或HAA/HAD作为诱导治疗方案是有利于第1个和≤ 2个疗程诱导化疗后获MLFS的共同因素。此外，骨髓原始细胞比例低、HGB高、PLT低、NPM1+ FLT3-ITD-有利于第1个疗程诱导治疗后获MLFS，FLT3-ITD-有利于≤ 2个疗程诱导治疗获MLFS。诊断时PLT高、采用IA10、IA8或HAA/HAD为诱导治疗方案与达CR显著相关；女性、FLT3-ITD-、NPM1+FLT3-ITD-、SWOG危险度为低危与MRD阴性显著相关。
结论对于成人AML患者，女性、良好的分子或细胞遗传学特征和标准剂量诱导治疗方案是有利于早期获得高比例、深层治疗反应的因素。