【摘 要】
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β地中海贫血是一种常见且最早被认识的单基因遗传性疾病,目前有许多治疗该疾病的方法,但这些治疗措施效果有限且成本高;而诱导性多潜能干细胞(iPSCs)是近年来迅速发展起来的
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β地中海贫血是一种常见且最早被认识的单基因遗传性疾病,目前有许多治疗该疾病的方法,但这些治疗措施效果有限且成本高;而诱导性多潜能干细胞(iPSCs)是近年来迅速发展起来的干细胞技术.iPSCs技术能将体细胞重编程为干细胞,理论上可以去分化为各类细胞,再将此项技术与基因治疗技术结合起来,对彻底治愈本病有重要意义.笔者主要讨论β地中海贫血的遗传基础及相关机制、iPSCs的发现与在相关领域的应用进展,以及iPSCs用于治疗β地中海贫血中存在的问题及相关改进措施.
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