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14周大的时候,英国女婴蕾拉·理查德被诊断出罹患急性淋巴细胞白血病。通常对这么小的婴儿来说,这种病的治愈率在25%左右。但蕾拉看起来不属于这幸运的四分之一:她接受了化疗,却清除不净体内的癌细胞;她的骨髓移植配型成功,可手术没多久,白血病还是复发了。
2015年6月,医生给出了最后的医嘱:姑息治疗,让孩子尽可能在平静中离开人世。
然而蕾拉的父母选择了另一条近乎疯狂的、以往从未在人类身上实践过的路———请医生拿起“分子剪刀”,按不同需要精确编辑基因,在蕾拉体内打一场环环相扣的“癌细胞阻击战”。
在这场阻击战中,医生需要修改基因,释放出能够揪住并狂揍癌变细胞的“主力军”,再引导它们绕过蕾拉体内的防御系统,躲过外界病菌和化疗药物的“误伤”,最终顺利攻下癌细胞老巢。
经过十几个星期的等待之后,奇迹发生了。蕾拉拥有了健康的骨髓细胞,各项身体指标也趋于正常。看着这个小女孩现在胖乎乎的样子,很难想象,最初当她父母向医生求助时,瓦萨姆·卡西姆医生想到的是一种“在小白鼠身上很管用”的治疗方案。
瓦萨姆·卡西姆是伦敦大学儿童健康研究所细胞与基因治疗学教授,同时也是一家儿童医院的免疫学顾问。他的想法很简单:孩子的病情已经别无选择,为什么不使用新的 UCAR T19细胞呢?
伦敦的医学专家用基因编辑技术,为蕾拉量身定制一批“抗癌大军”,直捣她体内的癌细胞巢穴。比起传统医疗手段,这种新方式更为“聪明”。比如面对化学药物时,蕾拉体内总有一些癌细胞能机敏地找地方躲起来,并产生耐药性。但它们却躲不过被改造过的免疫细胞。
人类的每个细胞内都有一套基因组,其中包含着两万多个基因。如今,医学专家已经能够使用多种方法,去修改细胞内的基因,“几乎就像改错别字一样简单”。想想那场景:一个个能修饰DNA序列的酶,经过改造后,全副武装地被送进细胞里,找到目标位置,把那里的基因切开,按需要修修补补或是直接破坏。
胚胎学家、中山大学副教授黄军解释道:“(此前治疗癌症最先进的)靶向治疗是针对基因变异设计治疗药物(治标),基因编辑是把基因修改正确(治本)。”
除了基因编辑,还有另一种听起来很疯狂的CAR T技术将被用在蕾拉身上。CAR T技术全称是“嵌合抗原受体T细胞”,也是一种还在试验期的治疗方式。被称为“T细胞”的免疫细胞被植入能识别白血病癌细胞的受体之后,就会成为既“认路”又能精准“开炮”的抗癌“主力军”。给这种免疫细胞添加的“嵌合抗原受体”,在杀死癌细胞的基础上,还能分裂出一支“抗癌大军”。
这种技术第一次把一个六岁小女孩体内的癌细胞消灭干净。不过,虽然直到目前蕾拉的各项指标看起来都不错,但是要等到一年多之后,医生才敢下痊愈的结论。
手术后,蕾拉终于可以離开病房,与父母、姐姐一块儿回家。这对年轻的夫妇,用一种难以想象的方式挽留住了他们的孩子。
2015年6月,医生给出了最后的医嘱:姑息治疗,让孩子尽可能在平静中离开人世。
然而蕾拉的父母选择了另一条近乎疯狂的、以往从未在人类身上实践过的路———请医生拿起“分子剪刀”,按不同需要精确编辑基因,在蕾拉体内打一场环环相扣的“癌细胞阻击战”。
在这场阻击战中,医生需要修改基因,释放出能够揪住并狂揍癌变细胞的“主力军”,再引导它们绕过蕾拉体内的防御系统,躲过外界病菌和化疗药物的“误伤”,最终顺利攻下癌细胞老巢。
经过十几个星期的等待之后,奇迹发生了。蕾拉拥有了健康的骨髓细胞,各项身体指标也趋于正常。看着这个小女孩现在胖乎乎的样子,很难想象,最初当她父母向医生求助时,瓦萨姆·卡西姆医生想到的是一种“在小白鼠身上很管用”的治疗方案。
瓦萨姆·卡西姆是伦敦大学儿童健康研究所细胞与基因治疗学教授,同时也是一家儿童医院的免疫学顾问。他的想法很简单:孩子的病情已经别无选择,为什么不使用新的 UCAR T19细胞呢?
伦敦的医学专家用基因编辑技术,为蕾拉量身定制一批“抗癌大军”,直捣她体内的癌细胞巢穴。比起传统医疗手段,这种新方式更为“聪明”。比如面对化学药物时,蕾拉体内总有一些癌细胞能机敏地找地方躲起来,并产生耐药性。但它们却躲不过被改造过的免疫细胞。
人类的每个细胞内都有一套基因组,其中包含着两万多个基因。如今,医学专家已经能够使用多种方法,去修改细胞内的基因,“几乎就像改错别字一样简单”。想想那场景:一个个能修饰DNA序列的酶,经过改造后,全副武装地被送进细胞里,找到目标位置,把那里的基因切开,按需要修修补补或是直接破坏。
胚胎学家、中山大学副教授黄军解释道:“(此前治疗癌症最先进的)靶向治疗是针对基因变异设计治疗药物(治标),基因编辑是把基因修改正确(治本)。”
除了基因编辑,还有另一种听起来很疯狂的CAR T技术将被用在蕾拉身上。CAR T技术全称是“嵌合抗原受体T细胞”,也是一种还在试验期的治疗方式。被称为“T细胞”的免疫细胞被植入能识别白血病癌细胞的受体之后,就会成为既“认路”又能精准“开炮”的抗癌“主力军”。给这种免疫细胞添加的“嵌合抗原受体”,在杀死癌细胞的基础上,还能分裂出一支“抗癌大军”。
这种技术第一次把一个六岁小女孩体内的癌细胞消灭干净。不过,虽然直到目前蕾拉的各项指标看起来都不错,但是要等到一年多之后,医生才敢下痊愈的结论。
手术后,蕾拉终于可以離开病房,与父母、姐姐一块儿回家。这对年轻的夫妇,用一种难以想象的方式挽留住了他们的孩子。