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目的：考查单用丙戊酸（ VPA）以及VPA与奥卡西平（ OXC）联用治疗儿童癫痫的有效性、安全性和依从性。方法收集2012年10月至2013年10月就诊于中国医科大学附属盛京医院、应用VPA（ VPA组）或VPA联合OXC（ VPA+OXC组）治疗、连续用药2个月以上且随访满1年的癫痫患儿的病历资料进行回顾性分析，记录并比较2组患儿的用药情况[ VPA日剂量、OXC日剂量、VPA标准化血药浓度（ CDR）、用药依从性（以药物保留率评价）]、癫痫控制情况和药物不良反应（ ADR）发生情况。结果共208例患儿纳入研究。VPA组105例，男性62例，女性43例，年龄1~15岁，平均（6.8±3.4）岁；VPA+OXC组103例，男性60例，女性43例，年龄1~15岁，平均（7.4±3.5）岁。VPA 组与 VPA + OXC 组 VPA 日剂量、CDR、药物保留率差异均无统计学意义[（507±207）mg比（498±164）mg，（4.2±2.3）（μg·kg）/（ml·mg）比（4.3±1.6）（μg·kg）/（ml· mg），81.9%比79.6%，均P>0.05）]；随访1年时，VPA+OXC组有效率明显优于VPA组[82.5%（85/103）比61.9%（65/105），P0.05]。但将患儿按年龄分组比较，则显示1~10岁患儿2组ADR发生率和VPA+OXC组肝功能异常发生率均高于11~15岁患儿（均P