【摘 要】
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目的 应用重组人凝血因子Ⅸ(FⅨ)预防性治疗中国儿童中、重型血友病B,了解其疗效及安全性.方法 使用重组人FⅨ开展儿童血友病B小剂量预防治疗,重组人FⅨ20 IU/(kg·次),1次/
【机 构】
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首都医科大学附属北京儿童医院血友病组,University of Ottawa
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目的 应用重组人凝血因子Ⅸ(FⅨ)预防性治疗中国儿童中、重型血友病B,了解其疗效及安全性.方法 使用重组人FⅨ开展儿童血友病B小剂量预防治疗,重组人FⅨ20 IU/(kg·次),1次/周,临床观察指标包括:(1)疗效:出血减少率、日常活动参与改善情况；(2)安全性:用药中不良事件及抑制物产生情况.结果 共收集11例病例,观察时间18 ～27周(平均25.5周)；年龄9个月～15岁(平均7岁1个月)；重型9例,中间型2例；开始观察前接受按需治疗6例,预防治疗4例,无治疗1例；中位暴露日(ED) 63 ED(范围0～＞ 150 ED).(1)疗效:总出血减少率67.7％(与原按需治疗/无治疗比较减少78.6％；与原预防治疗比较减少47.8％)；9例中8例日常活动参与改善(与原按需/无治疗比较6例中5例改善,与原预防治疗比较3例全部改善)；(2)安全性:应用过程中无不良事件发生；治疗过程中仅有1例有1次抑制物检测滴度达0.6 BU/mL,治疗结束后降至0 BU/mL.结论 重组人FⅨ应用于中国中、重型血友病B儿童的小剂量预防治疗安全、有效.
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