目的观察第二代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKIs)阿法替尼治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的疗效和安全性。方法纳入37例经病理学或细胞学确诊的Ⅳ期非小细胞肺癌(NSCLC)患者。一线表皮生长因子受体(EGFR)突变患者10例,给予阿法替尼每日40 mg口服;二线及以上患者27例,其中2例二线鳞癌患者给予阿法替尼每日40 mg口服,其余二线以上患者给予每日50 mg口服,直至疾病进展,观察近期疗效、无进展生存期(PFS)及不良反应。结果全组37例患者,完全缓解(CR)0例,部分缓解(PR)14例(37.8%),疾病稳定(SD)19例(51.4%),疾病进展(PD)4例(10.8%),客观有效率(ORR)37.8%,疾病控制率(DCR)89.2%,PFS为6.9个月(95%CI 3.8~10.0)。亚组分析显示,一线EGFR突变患者ORR 100%,PFS 12.1个月,二线及以上EGFR突变未知患者ORR 14.8%,PFS 5.3个月,两组间差异有显著性意义(P<0.01)。最常见的不良反应为腹泻(100.0%),皮疹(83.8%)。结论阿法替尼用于一线治疗具有EGFR基因突变的晚期NSCLC患者疗效确切,患者耐受性较好。