【摘 要】
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<正> 遗传病的种类已不下4700余种,全世界患者有几百万人,患者除本身受到折磨外,还会把缺陷基因遗传给后代,给社会和家庭带来更多更大的悲剧。因此多年来一直在探索采用基因
【机 构】
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复旦大学遗传工程国家实验室,复旦大学遗传工程国家实验室上海200433,上海200433
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<正> 遗传病的种类已不下4700余种,全世界患者有几百万人,患者除本身受到折磨外,还会把缺陷基因遗传给后代,给社会和家庭带来更多更大的悲剧。因此多年来一直在探索采用基因治疗手段去根治遗传病。经过20年的技术发展,遗传病的体细胞基因治疗已从实验室研究走向临床,并取得了初步成效。血友病B是10来种最适合用于研究体细胞基因治疗的病种之一,因为它的致病基因小,遗传规律清楚,调控又不那么要求精确,基因转移后既使有
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