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基因治疗包括基因的修复、替换和基因产物的补充或阻断，将功能正常的基因转染到病变的细胞或体细胞中，通过导入基因的表达，补充缺乏的（或失去正常功能的）蛋白质，或抑制体内某些基因的过度表达，从而达到治疗目的。1990年美国对腺苷脱氨酶（ADA）基因缺陷的疾病进行了首例基因治疗并获成功，开创了人类基因治疗的历史。1993年美国利用低密度脂蛋白受体（LDL-R）基因，成功地治疗了家族性高胆固醇血症，为心血管病基因治疗开辟了新的里程碑。心血管疾病基因治疗是目前心血管研究领域的热点，本文就其研究进展作一综述。