目的分析靶向下调CD133表达对CD133⁺/Sox2⁺脑肿瘤干细胞增殖、侵袭及药物敏感性的影响。方法用肿瘤微球法从脑胶质瘤细胞系U251中筛选出CD133和Sox2均为阳性的脑肿瘤干细胞,后设计并合成针对CD133的特异性shRNA片段,构建GV115-shCD133RNA重组质粒,将其转染CD133⁺/Sox2⁺U251细胞,设为实验组（GV115-shCD133RNA-CD133⁺/Sox2⁺U251细胞）,并设立空白组（CD133⁺/Sox2⁺U251细胞）和对照组（GV115-shRNA-CD133⁺/Sox2⁺U251细胞）。用Celigo细胞计数实验和Transwell实验分别检测细胞增殖能力和侵袭能力。向3组细胞分别加入8个不同浓度的顺铂和替莫唑胺（200%,150%,100%,75%,50%,25%,12.5%和5%）,其中100%顺铂和和替莫唑胺的质量浓度分别为4和18μg·mL^-1),用Celigo细胞计数实验检测细胞增殖能力的变化,以评估其对药物敏感性的影响。结果实验组、对照组和空白组的CD133 mRNA分别为0.24±0.01,1.00±0.03和1.08±0.04,侵袭细胞个数分别为（18.93±0.64）,（66.82±2.89）和（69.43±3.22）个,实验组的上述指标与空白组和对照组比较,差异均有统计学意义（均P<0.01）。从第1～5天,实验组的细胞增殖能力均明显低于对照组和空白组,差异均有统计学意义（均P<0.001）。实验组、对照组和空白组的顺铂半抑制浓度(IC₅₀)分别为（1.06±0.11）,（4.03±0.21）和（3.94±0.25）μg·mL^-1,替莫唑胺IC₅₀分别为（4.23±0.38）,（18.06±2.13）和（17.48±2.05）μg·mL^-1,实验组对顺铂和替莫唑胺的药物敏感性与对照组和空白组比较,差异均有统计学意义（均P<0.01）。结论靶向下调CD133表达能有效抑制脑胶质瘤干细胞的增殖及侵袭能力,提高其对化疗药物的敏感性。