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骨髓增生异常综合征(MDS)是一组恶性造血干细胞克隆增生分化异常的疾病,本病预后较差,疗效均不理想。20世纪70年代,我国学者首先应用砷剂治疗急性早幼粒细胞白血病(APL)并获得极大成功。在其它肿瘤治疗方面,As2O3在体外试验中能抑制人肺癌细胞株细胞、人食管癌细胞株细胞等实体瘤细胞增殖,并诱导细胞凋亡。