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构建了一系列携带有人凝血因子Ⅸ突变衍生物基因(hFⅨR338A)及不同调控元件的腺相关病毒表达载体,并经体外转导不同的细胞系,筛选、优化,挑取高表达持粒及其转导稳定细胞克隆,然后,以一个携带有腺相关病毒包装蛋白的rAAV/HSV杂合病毒包装系统介导进行重组腺相关病毒的大量制备,建立了可进行产业化制备的技术线路及高滴度、大量制备重组腺相关病毒的技术方法,所获得的重组病毒滴度达1.25×10^12病毒颗粒/mL,然后,利用这一重组病毒,对rhFⅨR338A进行离体及在体表达,获得了rhFⅨ338A在