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罕见病,又被称为"孤儿病",人们对其知之甚少,然而它的广泛存在可能远超我们的想象。据数据估算,目前全球约3.5亿、中国约1600万的生命正在受罕见疾病的威胁。而在全球已知的约7000种罕见病中,其中80%由遗传缺陷引起,且95%的罕见病都无药可医。这一慢性、伴随终身的疾病,常累及患者全身多脏器系统,严重者可能致残并危及生命。