目的 评价应用波生坦治疗婴幼儿先天性心脏病术后肺动脉高压的疗效.方法 30例术前合并肺动脉高压且手术治疗后仍有肺动脉高压的先大性心脏病病儿入选.所有病儿均在低温体外循环辅助下完成心内畸形根治术,术后1周行超声心动图检查,估测肺动脉收缩压＞30mm Hg者随机分配到波生坦治疗组(15例)及对照组(15例)中.研究周期12周,波生坦组:传统治疗+波生坦,波生坦给药方案:10～20 kg病儿,31.25 mg,每日1次(qd)4周,31.25 mg,每日2次(bid)8周;5～10 kg病儿,15.6 mg,qd(4周),15.6 mg,bid(8周);对照组:传统治疗(地高辛、双氢克脲塞).两组病例于术后13周接受门诊随访、调查问卷、超声检查和血液检查.比较两组心功能及临床症状,超声心动图评价血流动力学和肺动脉高压变化,以及血浆内皮素(Endothelin-1,ET-1)变化.结果 两组病例年龄、平均体重、病种分布、基线肺动脉收缩压力、基线血浆ET-1浓度均无统计学差异.心功能改善方而,依据NYHA心功能分级(级数增高定义为心功能恶化,降低则为心功能改善).波生坦治疗组93%的病儿心功能较基线水平改善Ⅰ级,无心功能恶化;对照组只有73%病儿心功能较基线水平改善Ⅰ级,13%病儿心功能较基线水平恶化Ⅰ级.将术后因心肺功能不全再入院及死亡定义为临床恶化,波生坦治疗组无再入院及死亡发生;而对照组13%的病儿发生了临床恶化(1例病儿术后11大死亡,1例病儿术后60天再入院).波生坦治疗组:基线(术后1周)肺动脉收缩压(48.5±9)mm Hg,治疗12周后(29.0±8.0)mm Hg,治疗前后差异有统计学意义(P＜0.01,95%CI:12～27);对照组:基线(术后1周)肺动脉收缩压(45.4±16)mm Hg,12周后(35.1±15.0)mm Hg手术前后差异无统计学意义(P＞0.1).两组之间比较,波生坦治疗组较对照组能更好的降低肺动脉压力(P＜0.05,95%CI:0.1～1 8.3).应用波生坦治疗后血浆ET下降(2.01±0.03)fmol/ml(1 fmol/ml=10-15mol/ml,P=0.03),对照组血浆ET升高(0.15±0.10)fmol/ml(P=0.77).波生坦组有2例肝脏转氨酶升高,停药后自然恢复正常,后未继续服药;无其他明显副作用.结论 波生坦治疗左向右分流的先天性心脏病术后残留肺动脉高压疗效明显,有助于病儿术后心功能及临床症状的恢复。