造血干细胞作为基因治疗靶细胞的研究进展

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基因治疗是将外源正常基因或有治疗作用的基因导入患者靶细胞,以纠正或补偿因基因的缺陷和异常,以达到治疗疾病目的。这就需要通过基因转移技术将目的基因插入患者的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能发挥效应。造血干细胞是一种多能干细胞,不仅有重构造血免疫系统的潜能,而且有潜能被诱导分化为多种人体组织细胞,这无疑是基因治疗很好的靶细胞,受到了越来越多的关注,并取得很多进展。
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