【目的】探讨Nurr1基因修饰的人脐血间充质干细胞(HUCB-MSC)源性的多巴胺能神经元移植对帕金森病(PD)模型鼠的治疗作用。【方法】SD大鼠PD模型随机分为假手术组(A组)、单纯HUCB-MSC组(B组)、Nurr1基因修饰HUCB-MSC组(C组)。将HUCB-MSC及Nurr1基因修饰后的HUCB-MSC体外分化为多巴胺能神经元,并通过立体定向的手段将其移植入毁损侧纹状体,观察移植前后PD模型大鼠旋转行为的变化和脑内多巴胺(DA)含量的改变,以及纹状体区酪氨酸羟化酶(TH)表达的变化。【结果】B、C两组在移植后第2周、4周和8周时旋转行为及脑内DA含量均较A组有所改善(P<0.05,P<0.01),且B、C组间比较C组改善明显(P<0.05),这种差异以第8周时最为明显。移植后B、C两组TH表达较A组明显增高,并随着时间的增加而逐渐增高,且C组在各时间点上TH表达较B组含量高(P<0.05),并在移植后第8周时最为明显。【结论】Nurr1基因修饰HUCB-MSC来源的多巴胺能神经元移植治疗PD模型鼠,能有效地增加鼠脑内多巴胺含量和纹状体区TH的表达,改善PD模型鼠的症状,为细胞移植治疗PD提供了一种崭新的手段。