目的:回顾性分析激素联合吗替麦考酚酯(MMF)治疗抗中性粒细胞胞质抗体(ANCA)相关血管炎(AAV)肾脏损害患者的远期预后。方法:2000年1月至2012年6月确诊AAV伴活动性肾脏损害的患者51例(男21例,女30例),平均年龄46.4±15.8岁,中位伯明翰系统性血管炎活动评分(BVAS)13分,血清肌酐61.9~433.2μmol/L(平均203.3±106.1μmol/L)。所有患者均采用激素联合MMF(1~2.0 g/d)诱导治疗(其中14例予联合葡萄球菌A蛋白免疫吸附或双重血浆置换),缓解后采用激素联合MMF(0.5~0.75 g/d)维持治疗。观察MMF治疗对AAV的临床疗效及远期人肾存活率。结果:51例AAV患者随访3~155月(中位时间56月),MMF治疗时间3~120月(中位时间23月)。诱导期1例死于肺部感染,1例进入终末期肾病(ESRD),3例未缓解。46例(90.2%)获得缓解者进入维持治疗。随访期间3例因肺部感染死亡,3年和5年的人存活率均为93.2%。7例进入ESRD,3年和5年的肾存活率分别为91.8%和83.0%。共13例(28.3%)复发(中位复发时间43月),其中10例肾脏复发,3例肾外复发。3年和5年的累积复发率分别为13.2%和25.6%。21例(41.2%)患者共发生不良反应29例次,包括感染27例次(肺部感染16例次)及血糖升高2例。结论:激素联合MMF是AAV伴肾脏损害患者的有效治疗方法,肺部感染是该疗法的常见并发症及主要死亡原因,应加强肺部感染的预防。MMF治疗AAV的远期疗效仍需多中心、大样本临床对照试验来进一步验证。