【摘 要】
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最近的科研进展使细胞和基因疗法可以提供新兴的持久疗法,特别是在基因靶向改造细胞和诱导多能干细胞(iPSCs)方面的发展,为以往不可治疗或只有应急和缓解治疗方案的疾病带来
【机 构】
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最近的科研进展使细胞和基因疗法可以提供新兴的持久疗法,特别是在基因靶向改造细胞和诱导多能干细胞(iPSCs)方面的发展,为以往不可治疗或只有应急和缓解治疗方案的疾病带来了希望。细胞疗法所涉及内容丰富,具有跨细胞类型和可用于治疗多种适应证的特点。作为一个活跃多年的研究领域,细胞和基因治疗现在达到成功商业化和临床受益的爆发点。基于各种技术而不是细胞类型来分类细胞和基因治疗,介绍了临床转化方面细胞和基因治疗的最新进展,阐述了这些技术如何解决临床、制造和社会保险方面的要求,并描述了未来国内外关键挑战和发展展望。
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