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A1区替换提高人BDD-FⅧ重链的分泌并缓解其与轻链共转基因细胞链分泌的不均衡性
双载体转凝血Ⅷ因子基因(FⅧ)可有效克服腺相关病毒(AAV)载体容量限制,但FⅧ重链分泌的低效性导致重、轻链分泌的不均衡。重链分泌......
期刊
重链
轻链
BDD-F
A1
凝血Ⅷ因子基因
胞分泌
蛋白质剪接
蛋白内含子
转基因细胞
细胞机制
双载体转重链Tyr664Cys和轻链Thr1286Cys突变体BDD-FⅧ基因
用双载体转运凝血Ⅷ因子基因在甲型血友病基因治疗研究中可克服AAV毒载体容量限制,但存在重链分泌低效和链不均衡性问题。为探索重......
期刊
BDD-F
Thr1286Cys
Tyr664Cys
重链
轻链
凝血Ⅷ因子
双载体
链间二硫键
重链分泌
硫键
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