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急性髓细胞白血病(acute myeloid leukemia，AML)是成人最常见的白血病类型。从起先的FAB分型到WHO分型，细胞遗传学改变己成为强烈的独立预后因素。而随着对白血病细胞生物学和遗传学认识的发展，与AML发病机制相关的基因、受体等相继发现，能够更好的区分AML不同亚型及预后，并提供许多新的治疗靶点。传统的联合化疗在过去几十年中已充分体现其治疗潜能，目前面临的挑战是如何寻找更有效的诱导及巩固治疗方案，尤其是对于难以耐受传统化疗的老龄患者。造血干细胞移植(HSCT)作为能够治愈恶性血液病的手段，在AML治疗中应用的时机及适应证选择，近年来也出现了新的循证医学证据。