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高效精确的基因工程技术对于发展基因治疗，建立细胞和动物疾病模型具有极为重要的价值。近年来特异性定点核酸酶的研究取得了长足的进步。为了突破传统基因打靶方法的局限，我们利用TALEN 系统建立了世界上第一只Y 染色体上的基因敲除和敲入小鼠；率先利用CRISPR/Cas 系统建立了在胚胎干细胞中进行多基因敲除的方法，并通过受精卵注射一步获得多基因敲除的小鼠；通过受精卵注射CRISPR/Cas 系统的同时提供DNA 单链和双链供体，获得基因原位敲入小鼠和条件性敲除小鼠。这一系列工作大大提高了基因修饰小鼠构建效的率和速度，为疾病和发育生物学的体内研究提供了重要的工具。