目的:本课题旨在观察和评估基于"证候要素、应证组合"核心理念的规范化中医辨证论治方案作为维持手段治疗晚期NSCLC一线化疗获益的患者的疗效和安全性。 方法:本研究为前瞻性、多中心、随机对照、开放性临床试验.选择晚期(ⅢB或V期)NSCLC经标准一线化疗后肿瘤达到客观缓解(CR/PR)或稳定(SD)的患者作为研究对象,按照纳入排除标准,将106例符合研究标准的患者随机分成2组,每组各53例,治疗组同时进行规范化中医辨证论治减最佳支持治疗作为维持治疗手段,对照组仅进行最佳支持治疗作为维持治疗手段,并对其进行临床观察、定期随访,直至肿瘤出现进展或患者出现严重的不良事件退出试验.研究以无进展生存期(PFS)和生活质量(QOL)为主要结局指标来综合评估中医维持治疗疗效,同时观察研究过程中的不良反应.QOL采用FACT-L4.0版进行评估.记录符合入组标准的患者病例资料,应用EPI data软件建立数据库,采用SPSS17.0对数据进行统计分析,同时采用意向性分析和符合方案集分析统计并比较两组的中位PFS、3个月及6个月的PFS率及QOL评分. 结果:1)一般资料分析:入组106例病人，治疗前两组基线资料(年龄、性别、疾病分期、病理类型、化疗周期数、一线化疗疗效、ECOG评分)均衡((P>0.05)。截止至最后随访时间2014年7月1日，7例患者违背治疗方案，在评价肿瘤进展前，治疗组1例接受化疗治疗，对照组2例接受靶向治疗、4例接受化疗治疗，最终99例患者按方案完成了整个研究。故全分析数据集(FAS)为106例(治疗者53例，对照组53例)，符合方案分析集(PPS)为99例(治疗组52例，对照组47例)。2)PFS方面:截止至2014年7月，中位随访时间为146天，95例患者出现肿瘤进展(89.6％)，其中治疗组7例、对照组4例未出现肿瘤进展。以FAS统计，治疗组和对照组的中位PFS分别为165天(95%CI:137-192),119天(95%CI:79-158)差异无统计学意义(P=0.26)，两组疾病进展风险比HR为0.791(95%CI0.527-1.189);治疗组和对照组3个月的无进展生存率(PFS率)分别为84.9%,67.9%差异具有统计学意义(P=0.005)，但治疗组和对照组6个月的无进展生存率分别为40.6%,31.2%，差异无统计学意义(P=0.141)。以PPS统计，治疗组和对照组的中位PFS分别为163天(95%CI:136-190),140天(95%CI:100-180)，差异无统计学意义(P=0.44)，两组疾病进展风险比HR为0.848(95%CI:0.556-1.294);治疗组和对照组3个月的无进展生存率(PFS率)分别为84.6%, 68.1%，差异具有统计学意义(P=0.005 )，但治疗组和对照组6个月的无进展生存率分别为39.3%,33.1%，差异无统计学意义(P=0.377)。3)QOL方面:除了社会/家庭状况积分外，其他模块(生理状况、情感状况、功能状况、肺癌相关症状)及各模块总分治疗组均显著优于对照组(FAS, PPS:P<0.05)。在治疗后治疗组的生理状况(16.7%vs%3.48%)、功能状况(12.23%vs2.93%),情感状况(11.36%vs-4.53%)、肺癌附加症状(13.28%vs9.41)及总积分(11.11%vs2.59%)都明显提高并且显著优于对照组。4)整个维持治疗过程中未发现不良事件。 结论:对于晚期NSCLC，一线化疗后继续中医维持治疗虽无明显提高中位PFS时间，但在短期内具有一定的控制肿瘤进展作用，同时可以改善生活质量，且安全性良好，值得进一步深入研究。