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在Ⅱ期临床研究中，索拉非尼显示出良好的耐受性以及对晚期HCC患者的抗肿瘤活性。HCC是一种高度耐药的实体肿瘤，现已证明HCC细胞内存在多药耐药基因和P糖蛋白基因产物的过表达。HCC通常伴有二氢嘧啶脱氢酶的表达上调，因此对化疗药物例如5一氟尿嘧啶有潜在的抵抗性。随着新型靶向治疗研究的进展，使我们有机会对这些靶向药物对HCC的疗效进行评价。现已证明索拉非尼组患者的中位总体生存时间为9. 2个月，其中有34％的患者获得了至少16周的疾病稳定，8％的患者达到PR或MR。与HCC的联合化疗(顺铂、干扰素和5-氟尿嘧啶[ PIAF]或阿霉素联合顺铂)的单组研究相比，这些数据更为有利。