基于多源证据从点—线—面构建药品上市后安全性证据体

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借鉴循证医学既有证据分类、分级的成功经验,探索中药上市后安全性证据评价、分类和分级标准并形成安全性证据评价的基本框架,从点、线、面、体多个角度综合不同证据源,构建中药上市后安全性评价证据体,为今后该领域证据体系的研究提供方法学和技术支撑。从点的角度来看安全性评价的证据可以来自不同来源的单个研究设计类型,既可以来自于常见的RCT或其他研究类型中所报道的不良结局,也可以来自于单个个案报告,或者以安全性监测为目的的大样本的注册登记研究。在此特别强调,若是"死亡"这类严重不良反应,往往证据可以按照"全或无"来定论。从线的角度来看来自同一研究类别的证据,如均为来自观察性研究的若干研究,或均为来自干预性研究的若干研究形成针对安全性结局的证据。从面的角度,鉴于安全性事件的发生为"小概率事件",往往发生1例可能不会引起足够重视,即没有代表性。因此,考虑从地域代表性、医院类型、住院部和门诊部、临床研究中的多中心,以及国家自发呈报系统和一些主动监测研究中所发现的证据。从体的角度来看,点、线、面的角度是为了更好地理解安全性评价证据不同于既往有效性证据,不能单从研究设计类型的来固化证据级别,应该从证据的多源性来考虑。根据当前可获得的证据,安全性证据评价应该从多源头考虑,而不应局限于某一类型的研究证据。目前安全性证据来源有:前瞻性大样本长期安全性注册登记研究,国家不良反应中心自发呈报系统数据分析,系统综述和随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)以及其他研究类型中报告的药品不良反应(adverse drug reaction,ADR),真实世界医疗电子病历数据分析,文献中ADR个案报告,ADR专家判读意见和共识,ADR机制研究。由于现有相关的循证医学证据分级分类标准在应用到安全性研究实际中有诸多不适用之处,安全性证据体(body of evidence for harm,BEH)的提出,由针对某个安全性研究的PICO,全面搜集两种以上的不同来源的证据,比如来自定量研究、定性研究证据、干预性研究、观察性研究证据、临床研究、机理研究、单个病例报告、大样本研究,自发呈报系统中的ADR报告、医院HIS数据中的有关安全性的处方序列分析,能够为未来越来越多的安全性研究提供参考依据和指导。
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