人类疾病动物化模型是目前科学研究领域的重要研究方法和手段，愈来愈受到各领域研究者的广泛关注。这一方法为研究相关疾病，特别是某些罕见、致死率高疾病的发生、发展机制提供了便捷、有效、可信的研究方法。同时在找寻相关防治措施，指导疾病诊断和治疗的过程中发挥了重要作用。目前经典的转基因、基因敲除、条件性敲入/敲除小鼠模型是最为常用的人类疾病动物模型。利用小鼠胚胎干细胞培养和基因打靶技术是以往实现上述各种基因敲除/敲入模型必不可少的方法。但因其所需步骤较多，耗时较长以及必要花费较多的弊端一直以来限制了这一动物化模型的推进进程。近来快速发展的TALEN 和CRISPR-Cas9 介导的基因组编辑工具为快速实现基因敲除，甚至完成条件性敲入和敲除模型提供了全新的强有力的方法，同时以其所具有的操作简单，花费少并大为缩短所需构建时间的特点极大的促进了动物化模型的发展进程，并使得研究以往无法实现的物种的动物化模型成为了可能。北京大学系统生物医学研究所下设相关疾病动物模型平台，通过传统的转基因方法，以及ES 细胞打靶技术构建了多个小鼠转基因或条件性基因敲除模型，同时近来通过CRISPR-Cas9 方法成功构建了PTEN 敲除小鼠模型，进一步完善并提高了此平台在制作动物模型方面的能力，并为所内相关疾病机制研究提供了强力支持。这些模型配合相关功能研究加深了对特定基因在诸如免疫系统、神经系统和心血管系统疾病发展过程中的认识，极大的拓展了相关研究的研究能力与研究视野。