[目的]免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia,ITP）是一种由免疫机制介导的良性出血性疾病,其发病机制尚未完全清楚明确,主要的观点集中于免疫耐受失衡使血小板生成减少及破坏增加。根据其发病机制,利妥昔单抗已成为原发ITP和结缔组织病继发ITP等有B细胞功能/数量异常自身免疫性疾病的治疗选择。利妥昔单抗治疗费用昂贵、云南地区患者对药物认识及经济承受能力不同,因此本课题通过回顾性研究方法,统计分析昆明医科大学第二附属医院血液科收治的云南地区ITP患者使用利妥昔单抗治疗的疗效情况,总结治疗经验,提供单中心的数据分析。[方 法]通过医院病案数字化综合管理信息系统收集2014年1月至2020年7月昆明医科大学第二附属医院血液科收治患者的病历资料,患者需符合纳入诊断标准,且均接受利妥昔单抗治疗。并查询患者治疗后再次在本院门诊、住院部就诊的相关数据,并结合电话、微信等方式进行出院后随访工作。收集以下资料:患者治疗后7天、14天、1月、3个月、6个月及末次随访时外周血血常规血小板计数、利妥昔单抗起效时间、维持时间、复发情况、后续其他药物/手术治疗情况、药物相关不良反应,进行至少6个月的随访记录,并评估患者治疗后疗效情况,进行相关统计学分析。[结 果]共计30例患者纳入随访研究,29例患者接受了小剂量（100mg/w×4w;375mg/m2,1次）的利妥昔单抗治疗,1例患者接受标准计量（375mg/m2/w×4w）利妥昔单抗治疗。接受标准剂量方案为32岁女性患者,截至随访末为完全缓解（Complete responses,CR）,疗效维持22个月。接受小剂量治疗的29例成人ITP患者,男性6人,女性23人,男女比例1:3.8,年龄43.83±12.51岁,;病程时间1～136个月,中位病程时间14个月;随访时间6～79个月,中位随访时间25个月;首次应用利妥昔单抗后第7天,分别有8例（27.6%）和7例（24.1%）达到CR和部分缓解（Partial response,PR）;第14天,分别有9例（31.0%）和6例（20.7%）达到CR和PR;第1月,分别有12例（41.4%）和7例（24.1%）达到CR和PR。6月的长期有效（Overall response,OR）率为51.7%。1年的长期OR率为38.1%,2年的长期OR率为18.75%。纳入疗效评价的30例患者中,1例患者出现间质性肺炎并呼吸衰竭;1例患者出现发热、咽痛伴全身皮疹;余病例均未出现严重肝肾功能损害、恶心、呕吐、皮疹、血液系统恶性损伤、重症感染等不良反应。出血评分与年龄、病程、治疗前血小板计数的相关性分析均无统计学意义（r=-0.16,p=0.933;r=0.083,p=0.669;r=-2.27,p=0.154）。性别、年龄、疾病分期、病程、激素反应性、既往治疗、合并治疗、出血评分、治疗前白细胞、治疗前血红蛋白、治疗前血小板与疗效无统计学意义。[结 论]研究结果表明在成人ITP的治疗中,利妥昔单抗是一种有效的治疗药物,不良反应轻微。我科多选用小剂量方案（375mg/m2,1次）对患者进行治疗,可减少患者住院次数,节约住院费用。