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作为儿童第二好发脑部肿瘤的髓母细胞瘤,近年来凭借其高致死率、高治疗相关并发症发生率而成为儿童肿瘤研究热点。随着分子分型的引入,Group3型髓母细胞瘤成为其中恶性程度最高的亚型,以MYC扩增作为主要特点。通过围绕MYC扩增进行的一系列抗肿瘤治疗的研究,为临床治疗Group3型髓母细胞瘤提供理论基础。包括通过DDX3、NOTCH1通道实现对MYC上游基因的阻断;针对MYC再生过程,miR494、BETi、ATR/Chk1双抑制可实现对MYC复制转录的抑制,而敲除PRMT5不仅降低MYC蛋白的稳定性并且以未知机制降低MYC的表达;MYC下游基因靶点较多,对其中LDHA、SETD8、GLS、EZH2及miR-29-B7-H3轴的研究较明确揭示了MYC与上述靶点之间的作用关系。