目的原发性免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)是儿童临床常见的获得性出血性疾病,主要由免疫调节功能紊乱所致,临床表现为皮肤、黏膜及内脏的出血。导师余惠平教授在临床上自拟扶正解毒方治疗,提升血小板计数、改善出血疗效明显,但在治疗中发现部分患儿在血小板计数没有大幅度上升甚至明显减少的情况下,也没有明显的出血,因此考虑扶正解毒方治疗ITP的止血疗效与血小板计数之外的因素有关,可根据出血凝血机制进一步探究扶正解毒方治疗免疫性血小板减少症的止血疗效机制。本次在既往研究基础上,进一步验证扶正解毒方治疗儿童免疫性血小板减少症的临床疗效,并根据免疫性血小板减少症的发病机制、发展动态,选取血管性血友病因子vWF及血管内皮生长因子VEGF为切入点,观察扶正解毒方对血管内皮相关因子的影响,深入了解其治疗免疫性血小板减少症的作用机制。方法选取2018年10月至2019年10月于东直门医院儿科就诊的持续性、慢性ITP患儿共32例以及健康儿童7例为研究对象。其中ITP患儿为试验组,治疗前检测血常规,记录血小板计数(PLT),入组后予扶正解毒方治疗,疗程为3个月,疗程中每1个月采集1次血常规,记录PLT,每1个月采集1次患者症状及体征,填写CRF表,治疗前后检测肝肾功能及外周血清中血管性血友病因子(vWF)、血管内皮生长因子(VEGF)的含量;健康儿童为健康对照组,不予任何干预治疗,仅采集入组时外周血清,检测vWF、VEGF的含量。通过观察试验组治疗前后血小板、症状及体征的变化,观察扶正解毒方的疗效,通过对比试验组与健康对照组、试验组治疗前后vWF、VEGF的含量,探讨扶正解毒方的作用靶点及作用机制,分析扶正解毒方对血管内皮的调节作用。结果治疗过程中试验组1例患儿血小板计数减少至10 × 109/L以下,伴有明显出血表现,为避免严重出血危及生命,予剔除配合西医治疗,1例患儿不能按时复诊,按脱落病例处理,最终完成研究的受试者共37例,包括ITP患儿30例及健康对照儿童7例。1.试验组30例患儿平均年龄(6.17±3.11)岁,平均病程(22.73±16.00)个月,治疗前平均血小板计数(42.40±20.61)× 109/L,无严重出血症状。治疗3个月后血小板计数平均为(80.07±40.56)×109/L,较治疗前有统计学差异(P<0.05)。3个月的治疗后,30例患儿肝功能、肾功能检测未见异常,无药物不良反应。2.扶正解毒方干预治疗3个月后,试验组临床有效率为60.0%,与前期研究结果基本相符,临床疗效肯定,通过对比血小板计数,发现治疗后血小板计数较治疗前明显提升,血小板计数随着治疗时间的延长稳步上升。3.扶正解毒方对中医证候的改善总有效率为93.3%,治疗后总积分及各项症状(紫斑出血、神疲乏力、面色萎黄、气短、自汗、少食、便溏)积分较治疗前明显降低,差异均有统计学意义(P<0.05),通过统计出血分级量表,显示扶正解毒方治疗后出血分级总改善率为91.3%。4.通过检测30例ITP患儿及7例健康儿童外周血内vWF发现,ITP患儿外周血内vWF含量较健康对照组明显升高,差异有统计学意义(P<0.05),经扶正解毒方治疗3个月后,vWF含量较治疗前明显下降,差异有统计学意义(P<0.05)。5.通过检测30例ITP患儿及7例健康儿童外周血内VEGF发现,ITP患儿外周血内VEGF含量较健康对照组明显升高,差异有统计学意义(P<0.05),经扶正解毒方治疗3个月后,VEGF含量较治疗前明显下降,差异有统计学意义(P<0.05)。结论1.扶正解毒方治疗ITP临床疗效肯定,安全性高,可有效提升血小板计数,且随着治疗时间的延长,扶正解毒方提升血小板计数的效果越佳,临床疗效或与治疗时间呈正比关系。2.扶正解毒方可有效改善临床症状,对气虚所导致的各项中医症状改善明显,降低出血风险,从而提高患儿生活质量,减轻患儿心理压力。3.ITP患儿体内存在血管内皮损伤,扶正解毒方对血管内皮有一定的调节作用,可降低体内vWF、VEGF的高表达,可能通过抑制vWF的释放、减少vWF的含量等途径达到减轻血管内皮损伤,减少血小板消耗等途径提高血小板计数,改善出血症状;通过促进VEGF等生长因子对细胞增殖的刺激作用,加速损伤组织的重建,达到促进血管内皮修复的作用。