目的：探讨益气养血方对软骨组织、软骨细胞中基质金属蛋白酶-13（MMP-13）、Ⅱ型胶原(COL-Ⅱ)的影响，揭示其治疗骨关节炎(OA)部分药理效应及部分作用机制，并通过临床研究探讨其治疗膝骨关节炎的临床疗效和安全性，为益气养血方治疗膝骨关节炎(KOA)提供理论依据。　　 方法：⑴以改良Hulth法建立右膝OA模型，分为假手术组、KOA模型组、阳性药（硫酸氨基葡萄糖钾胶囊）组、益气养血方组各10只，药物干预6周后，采用HE染色观察软骨退变情况，免疫组化检测软骨中MMP13、COL-Ⅱ的表达;⑵临床研究按纳入及排除标准将所选膝骨关节炎病例60例，随机分为治疗组对照组各30例。治疗组给予益气养血颗粒，对照组给予硫酸氨基葡萄糖钾胶囊，疗程为4周。疗程结束后，观察两组临床症状、体征、症候积分、SF-36生活量表以及血沉(ESR)、C-反应蛋白(CRP)的变化。　　 结果：①实验研究显示:与KOA模型组相比，益气养血方组与阳性药物组膝关节软骨表面相对平整，HE染色观察软骨细胞排例相对整齐，软骨层变薄较轻，两组软骨细胞内MMP-13、COL-Ⅱ表达与模型组相比差异有统计学意义（P＜0.01），但两组之间无明显差异(P＞0.05)。②两组的疾病疗效、中医证候疗效、WOMAC指数积分、SF-36生活质量、CRP均有改善（P＜0.05），在中医证候疗效及部分中医症状积分上治疗组优于对照组（P＜0.05）;益气养血方对肝、肾功，血、尿常规无影响（P＞0.05）。　　 结论：⑴益气养血方对兔膝关节软骨具有保护作用，推断其可能调节兔膝关节软骨细胞中MMP-13、COL-Ⅱ的表达，来延缓关节软骨退变。⑵益气养血方是治疗膝骨关节炎安全有效的药物，值得进一步研究。