目的：在保证中医专家辨证论治医疗实际状态不被干扰的情况下,设计前瞻性、随机、对照、盲法临床研究,探索辨证论治临床疗效评价的设计方法,并以原发性失眠症为范例,观察研究方案的可行性。方法：本研究将辨证论治与严格的随机对照盲法设计结合起来。第一阶段,首先在保证辨证论治特点前提下,如何采用国际通行的随机、对照、盲法设计对辨证论治进行疗效评价做了理论研究。之后对辨证论治时随机、安慰剂对照和盲法等关键原则进行设计,并给出实施细节和整个研究的设计流程图。第二阶段,以原发性失眠为范例,从中国中医科学院广安门医院和西苑医院2个研究中心各选择3位中医专家作为研究对象,分别对符合纳入排除标准的116例受试者进行辨证论治。临床研究严格根据第一阶段的设计方法和方案进行,采用随机、安慰剂对照、盲法设计。结果：1.随机对照盲法临床研究方案：受试者每次就诊需要接受3位医师的诊治得到不同处方,对处方随机分配使受试者在观察期内始终服用某一位中医专家的处方或者安慰剂。方案设计要点包括：(1)为最大程度地降低可能存在的偏倚,本研究分别对医师诊治顺序随机、受试者实际用药组别进行随机。(2)设置了安慰剂对照,以获得准确的辨证论治的效应。(3)为避免入组前受试者服用镇静催眠药物对疗效的影响,研究设置了一周的洗脱期,洗脱期结束后再次进行纳入排除标准的评价,符合者正式入组。(4)整个诊治过程中,中医师不受人为干扰,根据受试者病情进行辨证论治,自主选择或变更方药,以保证辨证论治动态复杂的特点。(5)使用病例报告表采集记录的数据通过ClinResearch临床研究数据管理系统网页版录入存储。辨证论治信息观察表中的医师辨证与处方用药信息则保存在结构化中医临床诊疗信息采集系统。(6)本研究设立了项目管理组、临床研究组、诊断评价组和质控统计组,各组人员各司其职,以保证本研究数据质量和结果的可信。2.中医组与安慰剂组比较的疗效特点：(1)总睡眠时间的疗效：中医组有效57.10%,其中53.50%的受试者总睡眠时间延长1小时以上,而安慰剂组仅有15.00%有效。(2)匹兹堡睡眠质量指数评分的疗效：中医组疗效标准总有效率为37.50%,对照组仅10.00%。(3)中医症状积分的疗效：中医组总有效率为50.00%,对照组仅20.00%。3.六位中医专家的疗效特点：尽管不同医师的治疗效果不同,但均优于安慰剂组。医师B和医师C在延长失眠病人总睡眠时间,缩短入睡潜伏期、提高睡眠效率、改善匹兹堡睡眠质量指数评分等方面效果较好,优于其他医师。4.不同医师诊疗规律与用药特点：各医师之间辨证论治失眠的证候并不相同,各有特点,但总体以肝郁、血瘀、血虚、肾虚为多。医师A主要从血、肝论治,血虚、肝旺、肝热、肝郁为常见证型。医师B多辨证为心肾不交、血虚、阴虚内热。医师C则是魂魄不安、肝郁、脾虚、血瘀。医师D、医师E、医师F辨证均以血瘀、肝郁、血虚、肾虚、气虚为主要证型。在辨证相同时,医师也会在具体选方用药时存在差异。各医师善用酸枣仁、柴胡、白芍、当归、川芎、茯苓对症治疗失眠。结论：1.本研究建立了一套基于中医临床实际诊疗数据和严格疗效保证前提下,开展随机对照盲法临床研究的方法；说明在严格执行随机对照盲法原则下,保持中医辨证论治动态性、复杂性特点的疗效评价方法是可行的；本研究设计中严格的随机对照盲法设计以及洗脱期和疗效评价指标的设置,还可作为中医进行原发性失眠症疗效研究的范例。2.中医专家辨证论治原发性失眠症的疗效是确切的,与安慰剂对照相比,治疗4周后,可显著延长患者总睡眠时间,改善睡眠质量、日间功能障碍和中医症状体征。3.不同中医师由于其辨证思路和处方用药经验不同,在临床为患者开具的处方会依照患者、发病时间、病情的差异做出相应变化,每次的处方会存在药味或是剂量上的差异,但是针对疾病还是有共同规律的。