背景:尽管近年来不断取得对儿科肿瘤治疗的突破,复发性和难治性实体肿瘤治疗的近期临床试验结果仍不乐观。考虑到血管生成在肿瘤发展中的重要作用,以及抗血管生成药物的疗效和相对缓和的不良反应,在现有化疗方案基础上增加抗血管药物的思路正在得到越来越多研究者的关注。方法:实验对象须为有明确临床和病理诊断的难治性或复发性恶性实体肿瘤患者,年龄2-14岁。研究截止点为截至2018年12月31日。本研究所用化疗方案如下:以21天为一周期,在第1天和第8天施用长春新碱1.5mg/m~2,第1天贝伐单抗10mg/kg,每周期1-5天施用伊立替康和替莫唑胺100mg/m~2,伊立替康须根据患者1UGT1A1基因类型给予不同剂量水平。结果:截至2018年12月31日,共20名患者参加了本研究,中位年龄为8岁(范围为3-13岁),14名男性(63%)和8名女性(37%)。最终20名患者参与了抗肿瘤效果和毒副反应评估。客观缓解率(ORR)为35%,疾病控制率(DCR)为70%。所有患者的中位无进展生存期(PFS)为153天(95%置信区间或CI,4-252+),中位整体生存率为183天(95%CI,23-252+)。截至2018年12月31日,9名患者仍在接受治疗,11名患者已经死亡。患者接受的VITB治疗周期轮数中值是6.5(范围1-12),共计144轮次治疗周期,期间出现的毒副反应以消化道反应和骨髓抑制最为常见,3级或4级毒副作用发生率为16.7%。结论:实验表明该方案有一定抗肿瘤效果,尤其在肾母细胞瘤中表现出明显的治疗潜力。VITB方案在儿童患者耐药性较好,因此支持对此方案的进一步研究。我们的研究还可以为长春新碱,伊立替康和替莫唑胺联合其他靶向药物的研究提供参考。