目的:本研究旨在系统梳理我国干细胞临床研究发展和监管历程,明确干细胞临床研究监管模式及体系,主要包括监管依据、主体、客体、程序和内容等,总结监管成效及问题,并在借鉴典型国家干细胞临床研究监管经验的基础上,提出完善我国干细胞临床研究监管的对策。方法:本研究主要使用文献研究法、专家咨询、现场调研等方法。运用文献研究法系统搜集、整理和分析国内外与干细胞发展和监管相关的政策,专题搜集、整理干细胞临床研究发展和监管相关的研究论文,从而了解国内外干细胞临床研究发展和监管现状;邀请干细胞临床研究相关方,包括医疗机构科研、伦理、质控、管理等人员,卫生行政部门相关负责人以及相关专业学者,通过深入访谈、专题座谈等形式,了解干细胞临床研究开展和监管现状、成效、问题及改善建议;通过现场调查了解医疗机构干细胞临床研究过程、条件等。结果:1.我国干细胞临床研究正快速发展,回顾过往,干细胞临床研究也经历了诸多变化和波折,尤其在监管方面:2008年及以前,我国监管环境比较宽松,各类机构争相开展相关研究,因此出现了较多乱象,部分机构开展不规范应用,引起了国际、社会方面的批评;2009年开始,国家收紧监管,将自体干细胞按“第三类医疗技术”管理,允许通过审核的医疗机构开展相关应用,但直到2015年取消第三类医疗技术准入审批,也没有任何机构获准开展自体干细胞的临床应用;随着《干细胞临床研究管理办法(试行)》和《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》在2015和2017年的出台,干细胞监管归口得到明确,监管进入规范化阶段,干细胞临床研究备案机构和项目有序推进、新药临床试验重新受理,而且国家对干细胞研究加大投入,各类重大载体快速建立和发展。2.随着对干细胞监管归口的明确,目前我国采用双轨制监管模式:即作为医疗技术向卫生健康部门申报备案,也作为药品(治疗用生物制品)向药品监督管理部门申请上市。前者主要由医疗机构发起,以科学研究为主要目的,目前尚未明确应用转化,不能收费;后者主要由医药企业发起,以产品上市为主要目的。3.干细胞临床研究监管体系逐渐完善,干细胞临床研究管理工作机制不断健全:卫生行政部门和药品监督管理部门、国家和地方职责进一步明确,国家及地方的管理工作领导小组、专家委员会相继成立,开展临床研究的医疗机构及人员的相关资质、要求等进一步细化,相关行业组织也深度参与监管标准制定和具体监管过程。干细胞临床研究相关政策、行业标准、伦理要求等正加快出台,监管的规范依据、政策体系正不断完善。4.综合来看,我国对干细胞临床研究的监管已经取得一定成效,医疗机构项目开展规范性较强,积极性较高,研究项目正快速增长,这也推进着我国干细胞领域的高速发展。但目前干细胞临床研究监管还存在较多问题:干细胞临床研究发展与需求不平衡,监管模式内部仍缺乏有效衔接,监管依据缺乏效力和可操作性,监管主体权责不清、监管能力不足,监管客体覆盖范围不全面,监管过程缺乏基于风险的分类分级管理,项目备案审批效率低、缺少配套支持和社会监督。结论:双轨制监管模式和多部门、多层级、多方监管体系促进了干细胞临床研究快速发展,但其中仍存在诸多问题亟待完善。建议我国加强国家层面的干细胞临床研究制定发展规划,监管部门成立职责明晰的独立或合作的审评部门,制定具有可操作性的监管细则,建立分类分级管理机制和评审意见层级反馈制度,明确监管模式内部衔接与转化路径,完善干细胞临床研究监管保障措施;卫生行政主管部门加强监管力量,增设第三方干细胞制剂质量复核检验机构,引导社会公众参与监管,提高政府的监管能力。