目的:基于Meta分析评价小剂量地西他滨(Decitabine)治疗骨髓增生异常综合征的临床疗效。方法:计算机检索Cochrane Library、PubMed、EMBase中国科学引文数据库(CSCD)、中国期刊全文数据库(CNKI)、中文科技期刊全文数据库(VIP)、中国生物医学文献数据库(CBM)、万方数据库(Wanfang Data),时间截止到2018年12月,检索关于小剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的随机对照试验(RCT)。由两位研究者独立提取数据,采用RevMan5.3软件对纳入的研究进行统计分析。结果:本研究主要评估小剂量6-15 mg/m2地西他滨与正常剂量20-25 mg/m2地西他滨、小剂量地西他滨与支持治疗以及与其他药物治疗低危(低危、中危-1)或高危(中危-2、高危)骨髓增生异常综合征的疗效和安全性。共纳入18项随机对照试验,对1147例患者进行Meta分析。结果显示:疗效方面,无论是低危还是高危患者,小剂量地西他滨组总有效率均高于其他药物治疗[P=0.0002,OR(95%CI)1.58,4.40]或支持治疗[P=0.01,OR(95%CI)3.16,7.90],差异具有统计学意义(P<0.001)。不同剂量地西他滨疗效无明显差异[P=0.54,OR(95%CI)0.70,1.97]。在不良反应发生率方面,无论是与正常剂量地西他滨组还是其他药物组相比,小剂量地西他滨治疗总体不良反应发生率更低[P<0.00001,OR(95%CI)0.13,0.40],差异具有统计学意义(P<0.05);无论是地西他滨治疗还是其他治疗手段,在发生Ⅲ-Ⅳ级骨髓抑制方面无明显差异;小剂量地西他滨治疗后感染的发生率[P<0.0001,OR(95%CI)0.36,0.68]显著低于其他治疗手段,差异具有统计学意义(P<0.0001)。结论:与支持治疗和其他药物治疗相比较,地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的疗效更佳,不良反应发生率更低;不同剂量地西他滨间疗效和Ⅲ-Ⅳ级骨髓抑制发生率无明显差异,但是小剂量地西他滨组感染的发生率更低。本论文将为临床应用地西他滨治疗骨髓增生异常综合征提供有一定价值的循证医学证据。但是受限于样本量,期待更多的RCT和更高质量的试验来验证本次研究。