目的:阳离子高分子天冬氨酸节枝的聚乙烯亚胺(poly(Aspartate-graft-PEI423),poly(AEP-g-PEI423))作为基因载体传递程序性细胞死亡4基因(pdcd4),抑制癌细胞增值的体内外评价。方法:采用两步合成方法合成poly(AEP-g-PEI423)。MTT法考察poly(AEP-g-PEI423)对A549(人肺癌细胞)和Hela(子宫颈癌细胞)的细胞毒性。采用聚焦电子显微镜观察poly(AEP-g-PEl423)/pdcd4的形态,粒径测定仪测定其粒径大小。采用Western Blot方法考察PDCD4和细胞凋亡相关蛋白BAD、BAX在A549、Hela细胞中的表达。建立裸鼠移植瘤模型,评价poly(AEP-g-PEI423)/pdcd4纳米胶束对移植瘤的抑制情况。结果:poly(AEP-g-PEI423)与pdcd4形成类球形纳米胶束,粒径为182.9±3.6nm。琼脂糖凝胶电泳实验表明,poly(AEP-g-PEI423)与DNA在氮磷比为5的时候,形成稳定的,较为紧固的复合物。细胞毒性实验表明poly(AEP-g-PEI423)在A549和Hela细胞中的细胞毒性均低于对照组PEI25K的细胞毒性。Western Blot实验表明,与对照组相比,poly(AEP-g-PEI423)/pdcd4 组 PDCD4、BAD、BAX 蛋白在 A549 和 Hela 细胞内的表达均有明显增加。体内实验结果显示,poly(AEP-g-PEI423)/pdcd4组的肿瘤坏死更为明显,且poly(AEP-g-PEI423)/pdcd4纳米胶束在体内能够稳定的表达PDCD4蛋白,从而上调细胞凋亡蛋白BAD和BAX的表达水平,促进了细胞凋亡,进而对移植瘤的生长具有一定的抑制作用。结论:实验结果表明,阳离子高分子聚合物天冬氨酸节枝的聚乙烯亚胺(poly(AEP-g-PEI423))在体内外均可有效的传递pdcd4,从而抑制癌细胞的增值。作为基因传递载体具有一定的应用前景。