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背景和目的原发性肾病综合征(primary nephrotic syndrome,PNS)是儿童常见的慢性肾小球疾病。儿童时期的PNS大多数为激素敏感型肾病综合征(steroid-sensitive nephrotic syndrome,SSNS),约50%的SSNS发展为频复发型肾病综合征(frequently relapsing nephrotic syndrome,FRNS)或激素依赖型肾病综合征(steroid-dependent nephrotic syndrome,SDNS)。对于FRNS/SDNS患儿,当小剂量糖皮质激素治疗失败或出现激素严重不良反应时,常需要应用免疫抑制剂。他克莫司(tacrolimus,TAC)及吗替麦考酚酯(mycophenolate mofetil,MMF)为治疗FRNS/SDNS患儿常用的免疫抑制剂,目前关于TAC和MMF这两种药物疗效比较的临床研究尚少且结论并不一致。本研究旨在比较TAC与MMF治疗儿童FRNS/SDNS的临床疗效和安全性。方法回顾性分析2015年6月至2017年11月郑州大学第一附属医院诊治的67例FRNS/SDNS患儿,根据不同的治疗方案分组,TAC组32例,给予TAC 0.05~0.15 mg/(kg·d),谷浓度5~10 ng/mL,MMF组35例,给予MMF 20~30mg/(kg·d)。随访时间至少1年,比较两组患儿的复发频率,激素用量,估算的肾小球滤过率(estimated glomerular filtration rate,eGFR)等指标。用Kaplan-Meier法绘制生存曲线并比较两组的累积无复发生存率。结果1.随访1年,TAC组的复发频率由4.5(4.0,6.0)次/年降至0.5(0.0,1.0)次/年(P<0.001),激素剂量由1.12(0.71,1.50)mg/(kg·d)降至0.02(0.00,0.46)mg/(kg·d)(P<0.001);MMF组的复发频率由4.0(4.0,5.0)次/年降至1.0(0.0,2.0)次/年(P<0.001),激素剂量由0.95(0.63,1.43)mg/(kg·d)降至0.38(0.00,0.75)mg/(kg·d)(P<0.001)。2.随访1年TAC组复发频率及激素用量均低于MMF组(P分别为0.036、0.043);TAC组累积无复发生存率高于MMF组(log-rank P=0.038);两组eGFR比较差异无统计学意义(P=0.767)。3.TAC组出现1例可逆性后部白质脑病综合征和1例重症肺炎,余未观察到其它严重不良反应,两组不良反应事件的发生率无统计学差异。结论TAC和MMF治疗儿童FRNS/SDNS均有较好疗效,TAC在降低复发频率、协助激素减量、维持缓解方面优于MMF。大部分患儿可耐受TAC及MMF的治疗,但应密切监测TAC的药物毒性。