目的：采取蛋白质组学新技术(iTRAQ技术)，筛选加味补中益气汤治疗重症肌无力患者血浆差异蛋白质，建立蛋白质数据库，并分析差异表达蛋白与患者临床体征、中医症状及疗效的相关性，从而挖掘药物作用的靶蛋白，为中医药对重症肌无力疗效评价提供理论依据和实验基础。　　方法：收集符合纳入标准的血浆标本12例，分为四组:正常对照组（C，混合后标记为113）,未治疗组（T1，混合后标记为114),常规治疗组(T2，混合后标记为115),常规治疗+中药组(T3，混合后标记为116),每组各3例。未治疗组为初次确诊为MG,尚未用药者；常规治疗组为服用溴比斯的明片或溴比斯的明片+激素治疗者；常规治疗+中药组为在常规治疗药物基础上,联合加味补中益气汤,早晚各一次治疗者,疗程为2个月。取样结束后对样品依次进行蛋白质质控、质谱分析、生物信息分析，最终进行差异蛋白与疗效之间的相关性分析。　　结果：共鉴定到618个蛋白（按照三个批次并集来计算），其中447个蛋白在（114:113、115:113、115:114、116:113、116:114、116:115）中有定量结果，定量结果中发现的存在显著差异的蛋白数分别相应为110、117、143、115、86、158，其上调蛋白数量分别相应为67、229、191、64、38、82，下调蛋白数量为44、252、242、51、48、76。着重比较T3较T2组临床疗效更好同时，对T2与T3组进行差异蛋白的细胞组分显著富集分析，得出差异蛋白质的17个不同GO功能细胞组分富集条目（胞外区、胞外区部分、细胞外细胞器等）。对T3与T2组进行差异蛋白的Pathway富集，得出最主要生化代谢途径和信号转导途径为补体系统(溶解靶细胞、促进吞噬、中和溶解病毒、炎症介质作用）、FcγR介导吞噬（导致肌动蛋白聚合和吞噬体形成）等功能上调，代谢途径下调等。　　结论：⑴正常对照组（C）,未治疗组（T1),常规治疗组(T2),常规治疗+中药组(T3)四组血浆蛋白质组蛋白定量、差异蛋白质及其蛋白的功能注释均存在明显差异，并进行两两比较，结合各组临床疗效，T3组疗效明显，对比T3与T2共158个差异蛋白的GO功能富集分析，得出与胞外区、高密度脂蛋白粒子、脂蛋白复合物、整合素、神经肌肉节点、细胞外间隙等功能密切相关。对比http://www.uniprot.org/数据库，对应其158个差异蛋白质（Protein AMBP,Integrin alpha-IIb等）为药物作用的靶蛋白，为加味补中益气汤在蛋白水平上治疗重症肌无力的作用机制。⑵由于iTRAQ技术限制、病例较难收集、入组后因各种原因导致研究病例依从性问题及临床治疗安全性，未进行纯中药组对比统计分析，尚需进一步深入研究。