CDK9抑制剂及降解剂的设计、合成和生物活性评价

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细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)与细胞周期蛋白的调节亚基家族联合,一起形成功能性异二聚体复合物,负责调控几种细胞的生命功能,包括增殖,分化,DNA修复和细胞凋亡。CDK9作为转录CDK亚家族成员之一,负责细胞的转录功能,因此靶向CDK9可以有效的抑制肿瘤细胞的体内增殖,诱导肿瘤细胞的体内凋亡。目前为止,已有越来越多的CDK9抑制剂在体外显示出了良好的抗肿瘤活性,其中主要以吡唑类、嘧啶类和黄酮类为主。本文选取2-苯基-N-(5-环丙基-1H-吡唑-3-基)乙酰胺作为先导化合物,通过对其构效关系进行分析,并以此为基础进行CDK9抑制剂的设计与合成,经过体外CDK9抑制活性筛选,选择其中活性较好的化合物,结合PROTAC技术进行CDK9降解剂的合成,具体研究内容及结果包括如下:本文以2-苯基-N-(5-环丙基-1H-吡唑-3-基)乙酰胺作为先导化合物设计合成了I和II两类共57个CDK9抑制剂。通过改变吡唑母环的双键分布位置,得到了5个I类化合物;改变C3位与苯环连接的酰胺键的位置,得到了3个I类化合物;改变吡唑母环C5位与疏水口袋结合的取代基,将C5位替换为甲基后,对C3位苯环结构进行不同取代基的取代,得到11个I类化合物;将C5位替换为叔丁基后,同时对C3位苯环结构进行相应的结构改造,得到13个I类化合物;保留C5位环丙基,进一步验证苯环结构不同取代基的活性影响,得到7个I类化合物;其次对母环结构进行探讨,将吡唑母环替换成为结构类似的异恶唑,得到了18个II类化合物;选取其中34个化合物进行体外CDK9抑制活性的测定,其中500 nM下抑制率大于40%的化合物一共有8个。通过对比发现,I类化合物活性明显高于II类化合物,说明吡唑环比异恶唑更适合用于CDK9抑制剂的开发;C5位使用甲基进行取代得到的化合物的活性普遍低于叔丁基和环丙基取代得到的化合物,可能是由于环丙基与叔丁基可以更好的与疏水口袋进行结合;对C3位的苯环进行结构改造时发现,在苯环的间位进行取代得到的化合物的活性明显低于对位取代得到的化合物的活性,并且对位中强供电子基团比强吸电子基团具有更好的活性;选取合适的Linker将E3连接酶的配体与合成的CDK9抑制剂相连得到P类化合物,选取其中的8个化合物进行蛋白免疫印迹实验,根据实验结果可以得出:Linker的选用一定程度上会影响PROTAC的降解效果,选用短直链相较于长直链的降解效果更好;吡唑母环的C5位选用叔丁基和环丙基均可以产生良好的降解活性,但短直链的甲基、乙基的引入基本上不产生降解活性,进一步验证叔丁基和环丙基能够与疏水口袋更好的结合;C3位对位使用氨基进行取代从而合成的PROTAC在50μM下具有一定的降解效果,基于此结构进行后续优化具有一定的可行性,为今后相关CDK9降解剂的开发提供了一定的理论基础。
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