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目的：观察小阴茎患儿经人胎盘绒毛膜促性腺激素(hCG)治疗后各观察指标的变化情况。从上述患儿中选取伴有高雌激素、乳房发育者,给予来曲唑治疗3个月和6个月后,通过各观察指标的变化情况,评价来曲唑对小阴茎伴男子女性型乳房患儿的疗效,以及该治疗方案较hCG治疗的优势。研究对象与方法：从2014年1月—2015年1月就诊于山东省立医院儿科门诊及病房的男性儿童中,选取符合标准且接受治疗并定期复查的“小阴茎”患儿共45例作为小阴茎组,平均年龄(11.87±1.91)岁。选取同期健康查体的男性儿童28人作为正常对照组,平均年龄(12.57±1.32)岁。给予小阴茎组患儿hCG试验性治疗1个月(根据年龄情况每次500-2000iu,肌肉注射,每3天1次,共10次),于此次疗程结束后第2天复查,分析两组患儿各观察指标的变化情况。再从这45例“小阴茎”患儿中选取伴发高雌激素、乳房发育的患儿共31例,给予口服来曲唑片治疗(每天1次,每次2.5mg)。分析对比小阴茎组患儿用药3个月和用药6个月后各观察指标的变化情况以及疗效差异。评价应用来曲唑较hCG治疗后的优势。应用SPSS17.0进行统计分析,P值<0.05时认为差异具有统计学意义。观察指标：身高(Ht)、体重(Wt)、体重指数(BMI)、第二性征(乳房发育分期(B)、阴茎长径、阴茎周径、睾丸容积)、Tanner分期(T)、性激素水平(促卵泡生成素(FSH)、促黄体生成素(LH)、睾酮(To)、雌二醇(E2))、影像学检测(骨龄(BA)、阴囊睾丸超声、下丘脑-垂体磁共振)结果:1.入组儿童的基本资料和性激素水平情况1.1 入组儿童的基本资料正常对照组男性儿童共28人,平均年龄(12.57±1.32)岁,平均骨龄(11.87±1.92)岁；小阴茎组男性患儿45人,平均年龄(11.87±1.91)岁,平均骨龄(12.44±1.84岁),两组间平均年龄和平均骨龄不具有统计学差异(P>0.05)。小阴茎组患儿骨龄较实际年龄超前(P<0.05)。小阴茎组患儿的身高明显落后于正常对照组儿童(P<0.05),体重和BMI均明显大于正常对照组儿童(P<0.05),出现乳房增大者明显多于正常对照组(P<0.001),外阴发育情况(阴茎长径、阴茎周径、睾丸容积)、Tanner分期情况均落后正常对照组(P<0.001)。1.2 入组儿童性激素水平情况正常对照组患儿FSH, LH、LH/FSH、To显著高于小阴茎组患儿(P<0.001)。两组患儿的E2值、To/E2值无显著性差异(P>0.05)。2. hCG试验性治疗2.1 hCG试验性治疗后基本情况变化及比较小阴茎组患儿经hCG治疗后,阴茎长径、阴茎周径和睾丸容积均较初诊时明显增大(P<0.001),但仍落后于正常对照组儿童(P<0.001)。8名患儿出现乳房增大的表现(P>0.05),Tanner分期未发生改变(P>0.05),仍落后于同年龄阶段的正常儿童(P<0.001)。2.2 hCG试验性治疗后性激素水平变化及比较经hCG治疗后,小阴茎组患儿FSH、LH水平较治疗前明显下降,且显著低于正常对照组(P<0.05)；LH/FSH、To水平较治疗前升高(P<0.001),与正常对照组相比无统计学差异(P>0.05)；E2水平较治疗前明显升高(P<0.001),且显著高于正常对照组(P<0.05); To/E2值与治疗前以及正常对照组相比均无统计学差异(P>0.05)。3. 来曲唑治疗3个月后3.1 来曲唑治疗3个月后基本情况变化及比较患儿身高较初诊时增长明显(P<0.001),身高达到正常对照组儿童的平均水平(P>0.05)；体重和BMI与治疗前比较不具有统计学差异(P>0.05),仍显著高于正常同龄儿(P<0.001)。患儿的阴茎长径、阴茎周径和睾丸容积均较初诊时明显增大(P<0.001); Tanner分期变化较治疗前有明显改变(P<0.001)；乳房较治疗前有明显缩小(P<0.05)；但是上述改变与正常对照组相比仍存在显著差异(P<0.05)。3.2来曲唑治疗3个月后性激素水平变化及比较患儿FSH、LH、To水平仅较治疗前显著升高(P<0.05);LH/FSH值仅较初诊时显著升高(P<0.05)；E2水平仅低于hCG治疗后和正常对照组(P<0.05);To/E2水平均显著高于治疗前及正常对照组(P<0.05)。4.来曲唑治疗6个月后4.1来曲唑治疗6个月后基本情况变化及比较患儿身高增长明显(P<0.05),与正常对照组儿童无显著差异(P>0.05)；体重和BMI均较治疗前显著下降(P<0.05),但仍高于正常对照组(P<0.05)。相比治疗前,来曲唑治疗6个月后患儿阴茎长径和周径、睾丸容积、青春期发育状态、乳房情况均有显著变化(P<0.05),这些变化与正常对照组比较均无显著差异(P>0.05)。4.2来曲唑治疗6个月后性激素水平的变化及比较患儿LH、To水平均明显升高(P<0.05),E2水平均明显下降(P<0.05);FSH、To/E2值仅较初诊时和hCG治疗后有明显升高(P<0.05);LH/FSH仅较初诊时显著升高(P<0.05)。患儿FSH、LH、To、To/E2水平均明显高于正常对照组儿童(P<0.05),但LH/FSH水平无统计学差异(P>0.05)。结论：1.应用hCG治疗可同时升高患儿的To、E2水平,可以改善患儿外阴发育情况,增加乳房增大或发育的风险,同时对垂体产生负反馈抑制作用,抑制垂体分泌Gn。2.应用来曲唑治疗可以明显促进促进青春期儿童的性腺发育,使阴茎和睾丸增大,同时缩小患儿乳房。3.长期应用来曲唑可维持患儿体内高Gn、To、To/E2,低E2状态,在一定程度上减轻患儿体重及BMI,减小E2对骨骼的作用,延迟骨龄,改善终身高。