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目的:Duchenne型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy DMD,亦称杜氏肌营养不良)是一组原发于肌肉组织的遗传变性病,临床多表现有缓慢进行性加重的对称性的肌无力和肌萎缩,研究发现大部分DMD主要是由于抗肌萎缩蛋白基因(dystrophin基因)的部分缺失与重复所导致。目前国内外尚无根治DMD的药物,主要采取对症治疗和支持疗法,以改善临床症状或延缓临床症状的发展速度;而针对DMD的基因疗法和干细胞移植疗法均尚未成熟,短时间内难以大范围推广应用;近年来中医药治疗进行性肌营养不良的文献报道渐多,且疗效明显,展现出了中医药在治疗本病方面的优势。中医学认为本病属于“痿证”范畴,其病因病机较为复杂,李炳茂教授长期致力于中医药治疗杜氏肌营养不良的研究,总结多年临床经验,将本病归纳为脾胃亏虚型,肝肾亏虚型,肺热津伤型,脾肾阳虚型,痰滞血瘀型和湿热浸淫型六个证型,其中脾胃亏虚型较为多见,主要表现为肢体微软无力,或假性肥大,腹胀纳呆,神疲懒言。我们认为脾主肌肉,脾虚则不能营养肌肉以致其痿弱,再者脾为后天之本,与胃相为表里,五脏皆赖其输送水谷精微而发挥功能,脾胃若虚则五脏皆虚。本着治病求本,标本兼治的原则,李教授研制了人参增力口服液以健脾养胃,补肾通脉,生肌增力为治则,取得了较好的临床效果。本研究通过观察人参增力口服液治疗脾胃亏虚型DMD的临床疗效,探求中医药治疗进行性肌营养不良的机理,为今后进一步深入研究做基础。方法:确诊的全部60例均为2010年1月份年至2012年2月份河北医科大学附属哈励逊国际和平医院中医门诊和神经内科住院患者,随机分为2组。将其随机分为两组,治疗组30例,对照组30例。两组患者在性别、年龄等方面经统计学处理无显著性差异(P>0.05),具有可比性。对照组用口服辅酶Q10治疗,一次一粒,一天三次;治疗组服用人参增力口服液(基本药物组成:人参、黄芪、杜仲、桂枝、白芍、甘草、生姜、大枣等,每支10ml,含生药10克)一次两支,一天三次。观察时间均为3个月,均在用药前后记录患者的中医临床症状积分,血清酶及肌电图等参数,治疗前后均做血、尿常规及肝肾功能检查,不良反应及时记录。统计学处理:计量资料以均数±标准差(x±s)表示,符合正态及方差齐性者用t检验,不符合正态及方差齐性者用秩和检验。结果:1.治疗组治愈0人,显效5人,有效13人,无效12人,总有效率60%;对照组治愈0人,显效1人,有效5人,无效24人,总有效率20%,经统计学处理,两组总有效率比较差异有统计学意义(P<0.05),治疗组疗效优于对照组。2.在治疗患者中医症候方面,治疗组有效率80%;对照组有效率16.7%,经统计学处理,两组总有效率比较差异有统计学意义(P<0.05)。治疗组优于对照组;治疗结束后,两组的中医症候总积分均有不同程度的下降,经统计学处理,治疗组治疗后中医临床症候积分与治疗前比较有显著性差异(P<0.05);而与对照组治疗后比较也有显著性差异(P<0.05)。在单项中医症候比较方面,治疗组治疗后在改善肌肉假性肥大和智力障碍方面与治疗前比较无明显改善(P>0.05)余均有显著性差异(P<0.05),其中在改善行走能力、腹胀、食欲不振、神疲懒言、大便稀溏和心悸方面与对照组治疗后比较有显著性差异(P<0.05)。提示人参增力口服液在改善患者中医临床总症候方面优于辅酶Q10,在治疗患者行走能力、腹胀、食欲不振、神疲懒言、大便稀溏和心悸方面较辅酶Q10尤为明显。3.两组治疗后的CK、LDH、AST三项指标均有不同程度的下降,经统计学处理,治疗组治疗后与本组治疗前比较有显著性差异(P<0.05),与对照组治疗后比较差异也有统计学意义(P<0.05)。提示人参增力口服液在改善患者CK、LDH、AST指标方面优于辅酶Q10。4.两组治疗后对于肌电图的时限、电压均有不同程度的提高,经统计学处理,治疗组治疗后与本组治疗前比较有显著性差异(P<0.05),与对照组治疗后比较肌电图时限无显著性差异(P>0.05)但电压的差异有统计学意义(P<0.05)。提示人参增力口服液在改善患者肌电图电压方面优于辅酶Q10。结论:1.人参增力口服液较辅酶Q10能更明显的改善DMD患者中医临床症状。2.人参增力口服液较辅酶Q10能更明显的降低DMD患者血清酶(CPK、LDH、AST)。3.人参增力口服液较辅酶Q10能更明显的改善DMD患者的肌电图电压。4.人参增力口服液虽不能彻底治愈DMD,但可以明显改善患者的临床症状,达到缓解病情,延缓疾病发展速度的目的,且疗效确切、副作用少,有广泛的临床应用价值。