Akt抑制剂GDC0068衍生物的合成及活性测定

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一直以来,癌症对人类健康带来了巨大的威胁,以及对患者的家庭造成巨大的损失。肿瘤的发生已经成为影响身体健康和正常生活的相当重要的致死疾病之一。癌症的患病率近年来一直处于上升趋势,并且患者群越来越年轻化。传统的放疗和手术治疗的局限性越来越明显,而分子靶向治疗越来越被人们接受和重视。寻找选择性作用于特定靶点的新型抗癌药物是药物治疗发展的新方向。磷脂酰肌醇-3-激酶(phosphatidylinositol-3-kinase,PI3K)/蛋白激酶 B(protein kinaseB,PKB/Akt)信号通路在细胞存活与生长中起着相当关键的作用,是肿瘤细胞抵御细胞死亡的重要通路之一。PI3K/Akt通路的过度激活在多种恶性肿瘤中普遍存在,阻断该通路的持续激活为靶向治疗癌症提供了新方法。目前以Akt为靶点的药物研究已经成为抗肿瘤药物领域的热点之一,并且许多以该位点的靶向制剂已经进入不同临床试验研究阶段。基于抑制剂与Akt激酶作用位点不同,以及其抑制作用方式的区别,可以将目前Akt抑制剂加以分类。其中,ATP-竞争性抑制剂是目前药学家们较为关注和研究最为广泛的热点。目前研究比较广泛的Akt抑制剂是ATP-竞争性抑制剂,包括GDC0068和AZD5363。这两个化合物均具有很好的Akt抑制活性和激酶选择性,可以有效抑制顽固性实体瘤的生长,其中GDC0068已完成临床Ⅰ期研究,AZD5363目前正处于Ⅰ期临床研究阶段。本论文中,我们分析了 GDC0068、AZD5363与Akt蛋白结合位点的作用模式,采用片段拼接原理,设计、合成了一系列GDC0068衍生物(J系列化合物),并测定了其对Akt1激酶的抑制活性。我们首先以4-氯-7H-吡咯并[2,3-d]嘧啶为原料合成中间体C。原料经卤代反应得到相应的5-取代-4-氯-7H-吡咯并[2,3-d]嘧啶(中间体A),A经过亲核取代反应后得到(5-取代-7H-吡咯并[2,3-d]嘧啶-4-基)哌嗪-1-甲酸叔丁酯(中间体B),B脱掉Boc保护基得到5-取代-4-(哌嗪-1-基)-7H-吡咯并[2,3-d]嘧啶盐酸盐(中间体C);随后以4-取代苯乙酸为原料,经酯化反应保护羧酸得到相应的4-取代苯乙酸甲酯(中间体E),经过亲核取代、消除反应得到相应的2-(4-取代苯)丙烯酸甲酯(中间F),经加成反应,Boc保护反应,酯水解反应得到相应的3-(二碳酸二叔丁酯)异丙基氨基2-(4-取代苯)丙烯酸(中间体G)。5-取代-4-(哌嗪-1-基)-7H-吡咯并[2,3-d]嘧啶盐酸盐(中间体C)与3-(二碳酸二叔丁酯)异丙基氨基2-(4-取代苯)丙烯酸(中间体G)经酰胺缩合反应后,脱Boc保护基得目标化合物J。我们一共合成出15个全新GDC0069衍生物,其结构通过核磁共振氢谱、碳谱和质谱进行确证。测定结果表明,J系列目标化合物均表现出相当不错的Akt1激酶抑制活性,其中J-5、J-9、J-15、J-3,J-4,J-11,J-14在1uM下对Akt1的抑制率均为大于99%;其他化合物的对Akt1的抑制率均在92%以上。在10nM水平下,化合物J-2,J-5,J-8,J-9 对 Akt1 的抑制率分别为 83.23%,83.87%,90.81%,86.52%,活性明显好于阳性对照药GSK690693。在未来的工作中,我们将研究这些化合物在更小浓度下的Akt1激酶抑制活性活性和抗细胞增殖活性,更加全面的考察化合物的生物活性。
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