目的扩张型心肌病是一种以左室或双室扩大为特点并伴有心肌收缩功能不全的慢性心肌病,心力衰竭的第三大病因,同时还是世界范围内心脏移植最常见的适应征。当下扩张型心肌病的治疗以药物为主,缺乏从根本上扭转心脏功能、结构进行性变化的干预措施。干细胞治疗因具有免疫调节、组织再生和修复重构等特点而具有显著优势。多篇研究证明干细胞移植可改善心功能,但是大部分临床试验纳入人数较少,且其潜在机制和方法学层面上的具体步骤一直伴随诸多争议,干细胞疗法的效果和安全性在不同的研究中亦有互相矛盾之处。本研究旨在通过对各项小样本临床研究进行荟萃分析,以期汇总并全面评估干细胞治疗扩张型心肌病的效果,为儿科临床治疗提供帮助。方法对 PubMed、Embase、Cochrane Library、Medline、Web of Science 及知网、维普、万方、CBM于2020年10月1日前发表的随机对照试验进行系统检索。采用RevMan5.3及STATA15进行Meta分析。结局指标包括死亡率及不良事件发生率、左心室射血分数、左心室舒张末期容积、左心室收缩末期容积、六分钟步行试验、氨基末端脑钠尿肽前体。计量资料统计量采用加权均数差、标准化均数差及其95%置信区间分析;计数资料采用风险值及其95%置信区间分析。对纳入数据均进行异质性检验,各研究间无异质性时（I2≤50%,且P>0.1）,采用固定效应模型分析,若有异质性（I2>50%,且P<0.1）则采用随机效应模型分析。使用Egger检验以量化发表偏倚,若双侧P值<0.05,具有统计学意义。结果最终纳入9项随机对照试验,共包括607例患者;Meta分析结果表明,总体来说,干细胞移植不会增加死亡率（RR=0.72,95CI%:0.52～1.01,P=0.196）及不良事件发生率（RR=1.25,95CI%:0.68～2.27,P=0.617）,并可提高 LVEF（WMD=5.02,95%CI:3.32～6.73,P=0.005）,降低 LVEDCs（SMD=-0.82,95CI%:-1.42～-0.22,P=0）及 NT-proBNP（WMD=-1534.00,95CI%:-2410.06～-657.95,P=0）;但对LVESCs（SMD=0.12,95CI%:-0.78～1.01,P=0）;和 6MWD（WMD=51.39,95CI%:-11.65～114.43,P=0）没有影响。结论干细胞移植治疗扩张型心脏病不会增加死亡率及不良事件发生率,对提高LVEF、降低LVEDCs及NT-proBNP看来有一定疗效,但对降低LVESCs和提高6MWD影响不大。总体来说,干细胞移植治疗扩张型心肌病安全有效,未来还需更多大型随机对照试验来进一步明确干细胞治疗对扩张型心肌病患儿的影响。