目的:本系列研究旨在分析甲磺酸阿帕替尼治疗晚期难治性甲状腺癌的临床疗效及安全性,同时研究阿帕替尼作为新辅助治疗用于晚期甲状腺癌的可行性及疗效评价。方法:回顾性分析2016年11月-2019年11月就诊于河南省肿瘤医院33例服用阿帕替尼治疗的晚期难治性甲状腺癌患者的资料,进行临床疗效评价。并分析了就诊本院接受术前阿帕替尼治疗的3例晚期甲状腺癌患者的资料,观察其对阿帕替尼治疗的反应,分析阿帕替尼作为新辅助治疗在晚期甲状腺癌中的疗效及可行性。结果:在33例阿帕替尼治疗的晚期难治性甲状腺癌患者中,无疾病完全缓解(CR)病例,其中疾病部分缓解(PR)有14例,疾病稳定(SD)12例,疾病进展(PD)7 例,ORR 为 42.42%(14/33),DCR 为 78.79%(26/33)。中位随访时间为 17(4-36)个月,中位PFS(未达到),中位OS(未达到)。不良反应分别为手足综合征27.27%(9/33)、高血压 45.45%(15/33)、胃肠道毒性 27.27%(9/33)、乏力 6.06%(2/33)、蛋白尿15.15%(5/33)、白细胞下降6.06%(2/33)、牙龈出血3.03%(1/33)、低钙血症15.15%(5/33)。第二项研究共纳入3例晚期甲状腺癌患者,首次就诊时肿瘤的根治性切除均较困难,因此在手术前应用靶向药物甲磺酸阿帕替尼治疗。新辅助靶向治疗后,2例患者肿瘤大小均明显缩小,1例患者肿瘤稍增大。后予以手术治疗,2例患者术后继续阿帕替尼治疗,另1例因对阿帕替尼无反应,未继续服用此药。随访2例患者无复发迹象,1例患者出现进展。结论:甲磺酸阿帕替尼在晚期难治性甲状腺癌的治疗中可获得较好的疗效和生存获益,而且安全性较好,不良反应可控。阿帕替尼作为新辅助治疗对于晚期甲状腺癌患者是一种新的治疗策略,可能会缩小肿瘤的大小及降低肿瘤侵袭程度,并减少手术切除后残留疾病发生的风险,使不可切除的甲状腺癌变得可以切除,降低手术创伤及风险,从而改善患者的生活质量及预后。但还需要进一步的研究来解决阿帕替尼用药时机、用药时间及间歇期等问题。