目的:以前瞻性、探索性纵向研究的形式评估多发性骨髓瘤(MM)维持治疗阶段患者的健康相关生活质量(HRQOL)及变化,探讨影响HRQOL变化的因素。内容:搜集正在进行维持治疗的MM患者的资料,每隔6个月填写相应生活质量量表,观察其HRQOL的变化,并从人口社会学、患者初诊状态、医保变化、治疗方式等方面探讨影响HRQOL变化的因素。方法:于2017年11月纳入66例正在进行维持治疗的MM患者,确定其人口社会学资料(年龄、自费比例、婚姻状态、居住地、合并症和受教育水平)、初诊时状态(分型、DS分期、血红蛋白、白蛋白、血肌酐、血钙等)和维持治疗方式(沙利度胺、硼替佐米)。在欧洲癌症研究与治疗组织HRQOL问卷(EORTC QLQ-C30 V3.0)中文版、健康调查简表(SF-36)中文版、HADS情绪测定表这3个量表中预先选择12个指标,分别在基线时、6个月、12个月和18个月时记录患者各指标得分情况。将患者初始得分和量表的常模及MM患者参考值进行对比;分析人口社会学因素、初诊状态和患者HRQOL各指标之间的相关性;比较沙利度胺组、硼替佐米组在医保变化前后患者HRQOL的变化;比较不同自费比例和维持治疗方案选择患者在总体健康和经济困难得分情况;探索在医保改善的前提下影响患者HRQOL变化的主要因素。结果:MM维持治疗阶段患者的总体健康(GH)为61.3±24.2分、躯体功能(PH)为73.9±25.5分、角色功能(RF)为65.4±33.9分、社会得分(SF)为65.2±33.0分、躯体疼痛(BP)为64.9±23.1分、焦虑(HA)为8.0±4.4分,抑郁(HD)为7.3±3.1分,上述方面的得分明显低于正常人(P<0.05);但其经济困难(HD)为44.4±31.2分,高于正常人且差异具有统计学意义(P<0.05)。与MM患者的参考值相比,MM维持治疗阶段患者的得分在GH、情感(EF)和认知功能(RF)均高于参考值。年龄与PF、RF、EF、CF、SF和GH呈负相关;自费比例与患者GH、HA呈负相关,与FD呈正相关。有无合并症与患者的PF、RF、EF、CF、GH、HA、HD得分呈负相关,患者初诊状态和HRQOL各指标得分相关性较低或无显著相关。在MM维持治疗阶段,患者的HRQOL得到改善,经济困难和疼痛减轻,所有患者的GH从60.35分升高至67.11分,而经济困难从开始时的44.44分降至34.52分。而使用硼替佐米进行维持治疗的患者变化更明显,EF从开始时的79.44升高至85.42,SF从65.00升至72.22,GH从59.44升至70.83,MH从70.80升至75.42,HD则从52.22降低至30.55。医保改善也提高了患者的HRQOL。对于所有患者而言,医保变化后,患者的RF、CF、SF、GH、BP均较基线升高。对于使用沙利度胺的患者而言,医保变化对HRQOL的改变不明显,但是使用硼替佐米的患者则有了明显改善,特别是自费比例高的患者。如在FD方面,医保变化前当自费比例≥50%时,使用硼替唑米进行维持治疗的患者得分为55.6±34.0分,明显高于使用沙利度胺进行维持治疗的46.2±21.7分(P=0.030);医保变化后,硼替佐米组患者的FD降至33.3±27.1,和沙利度胺组的36.3±18.1无统计学差异(P=0.536)。自费比例和维持治疗药物选择时影响患者GH、FD、MH和HA变化的独立预后危险因素(自费比例GH:HR 0.122,95%CI0.015-0.926,P=0.046;FD:HR 8.796,95%CI 1.030-75.12,P=0.047;MH:HR0.111,95%CI 0.019-0.730,P=0.027;维持治疗药物选择GH:HR 0.202,95%CI0.057-0.728,P=0.015;FD:HR 0.166 95%CI 0.040-0.660,P=0.011;HA:HR 0.066,95%CI 0.016-0.456,P=0.004)。结论:维持治疗阶段的MM患者HRQOL明显低于正常人,但是高于其他阶段的MM患者(除FD外)。人口社会学因素与MM患者的HRQOL有关,特别是年龄和自费比例,但患者初诊状态和HRQOL相关性较低。在MM维持治疗阶段,所有患者的HRQOL有所改善。相较于沙利度胺维持治疗的患者,硼替佐米维持治疗患者在EF、GH、FD、MH和HA方面改善更明显。医保的改善提高了患者的HRQOL得分,特别是自费比例高的患者。在医保改善的前提下,自费比例和维持治疗方式是影响患者HRQOL变化的关键因素。