研究背景:血栓性血小板减少性紫癜（thrombotic thrombocytopenic purpura,TTP）是一种罕见的血栓性微血管疾病,其特征是严重的先天性或免疫介导的血管性血友病因子裂解蛋白酶13（A Disintegrin-like and metalloproteinase with thrombospondin type 1 motif,member 13,ADAMTS13）缺乏,酶活性的明显下降致使血管性血友病因子（Von Willebrand factor,VWF）多聚体无限制地粘附、聚集血小板继而形成微血管血栓,导致微血管病性溶血性贫血、血小板减少和微血管血栓栓塞造成的缺血性器官损害。TTP临床表现多样、缺乏特异性,且病情错综复杂、进展凶险,若不及时诊治,病死率极高,目前在国际上尚缺乏对TTP诊断的金标准,极易造成误诊、漏诊,如何正确进行早期诊断、选择合适的治疗方案、评估患者预后等值得深入探讨。研究目的:通过回顾性分析我院TTP患者的原发疾病、临床表现、实验室检查结果、治疗方案,了解影响其预后的相关因素;旨在提高临床医师对本病的认识,争取做到早期诊断、早期干预,改善患者预后。研究对象与方法:收集南昌大学第二附属医院于2012年2月至2021年2月期间住院TTP患者,所有患者诊断均符合【2012年版血栓性血小板减少性紫癜专家共识诊断标准】,对其一般资料、临床表现、发病诱因、实验室指标、治疗及预后等进行回顾性分析。结果:⑴本研究组TTP患者40例,男性16例,女性24例,男女性别比例为1:1.5;中位年龄53岁（范围18～85岁）。年龄<60岁:25例,中位生存时间50个月;年龄≥60岁:15例,中位生存时间35个月,进行生存分析显示两组差异具有统计学意义（P=0.049）。⑵诱发因素:本研究中继发性TTP者24例（60.0%）,原因不明者16例（40.0%）;两组间进行生存分析无统计学差异（P=0.288）。继发性TTP中以风湿免疫性疾病多见,占37.5%;风湿免疫组和非风湿免疫组进行生存分析,结果显示两者差异不具有统计学意义（P=0.506）。⑶临床表现及实验室检查:40例患者中主要表现为贫血（100.0%）、神经精神症状（92.5%）、肾脏损害（72.5%）、发热（60.0%）、出血（57.5%）。实验室指标以血小板减少（100.0%）、血红蛋白降低（100.0%）、乳酸脱氢酶升高（100.0%）、网织红细胞比值升高（100.0%）最为多见。生存组与死亡组在凝血酶原时间（PT,Prothrombin Time）、纤维蛋白原、国际标准化比值（INR,International Normalized Rate）的检测指标中存在统计学差异,P值分别为0.020,0.005,0.019。死亡组患者存在PT延长,纤维蛋白水平升高、INR异常。⑷本研究组有ADAMTS13酶活性结果者15例:ADAMTS13酶活性<5%有12例（80.0%）,酶活性在5%～10%范围有1例（6.7%）,酶活性在10%～20%范围有2例（13.3%）;同进行ADAMTS13抑制物检测者12例:8例（66.7%）伴抑制物阳性。⑸运用PLASMIC系统进行评分,本研究组高度风险（评分6～7分）者占80%,该评分系统预测酶活性<10%的阳性预测值为86.7%。以系统评分6分为分界线,将患者分为两组进行生存分析,结果显示两组差异具有统计学意义（P<0.001）。⑹本研究组24例患者存活,总体有效率60%;2例患者复发,1例患者病情恶化死亡,另1例予血浆置换（Plasma exchange,PE）+糖皮质激素+美罗华治疗好转出院。⑺单因素分析结果:年龄≥60岁（P=0.049）、PT>13s（P=0.020）、纤维蛋白原>4g/L（P=0.005）、INR异常（P=0.019）、PLASMIC<6分（P<0.001）、未进行PE（P<0.001）差异具有统计学意义,是影响预后的危险因素。为排除PE对单因素分析的影响,本研究还对PE组进行单因素分析,结果提示:PE<4次（P=0.007）、初治未使用美罗华/免疫抑制剂（P=0.004）是影响预后的危险因素。⑻多因素分析结果:INR异常（P=0.019）、PLASMIC<6分（P<0.001）、未进行PE（P<0.001）是影响预后的独立危险因素。PE组中结果显示PE<4次（P=0.017）是影响预后的独立危险因素。结论:（1）血栓性血小板减少性紫癜患者中年龄≥60岁是影响预后的危险因素。（2）继发性TTP患者发病诱因以风湿免疫性疾病最为常见。（3）TTP临床表现复杂多样,以微血管病性溶血性贫血、血小板减少、神经精神症状,即典型的“三联症”多见。PLASMIC积分有助于疾病早期诊断。（4）足够的血浆置换有助于提高患者生存率,对于难治复发性患者,可选择利妥昔单抗或免疫抑制剂治疗。