慢性肾脏病高危人群持续白蛋白尿筛查策略和基于Markov模型的成本效用研究

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背景慢性肾脏病因其高患病率、低知晓率的流行病学特点,已成为全球医务工作者共同面对的公共卫生挑战。早期慢性肾脏病症状隐匿,许多患者初次就诊时已进入终末期肾脏病。终末期肾脏病死亡率高、治疗费用高昂,为家庭和社会带来了沉重的负担。慢性肾脏病的早期筛查、诊断和干预有利于延缓疾病进展,降低远期经济负担。然而,早期筛查方案尚有争议。微量白蛋白尿是最早出现的肾脏损伤标志物,持续白蛋白尿是慢性肾脏病诊断的必要条件。持续白蛋白尿/微量白蛋白尿的诊断对慢性肾脏病的早期筛查诊断具有重要意义。现行持续白蛋白尿诊断方案的诊断时间窗为2个月,时间窗过长,无论在大型临床试验还是临床工作中均难以实现。尿微量白蛋白受生理、病理、检验等多种因素影响,单次尿白蛋白检测结果意义有限。凭借单次阳性结果进行的干预可能造成过度治疗和医疗资源浪费,基于单次检测的慢性肾脏病流行病学数据可能存在进一步校正的余地。然而,目前并没有关于持续白蛋白尿诊断方案的相关研究。目的探讨慢性肾脏病高危人群微量白蛋白尿重复阳性率特点,制定持续白蛋白尿筛查方案,评价各方案的准确性;从全社会角度出发,运用Markov模型在卫生经济学角度探讨并评价各候选方案的长期成本、效用及增量成本效用,为慢性肾脏病早期筛查方案的进一步制定提供科学依据。方法对45岁以上、近12月内出现单次微量白蛋白尿阳性并已诊糖尿病和/或高血压的北京大学第一医院门诊患者进行前瞻性随访。嘱受试者第1个月连续两天留取晨尿标本(记作D-1、D-2)和第1天下午随机尿标本(记作R-spot)、第2个月和第3个月同一日期分别留取晨尿标本(记作M-2、M-3)。检测所有标本的尿白蛋白肌酐比,以ACR≥3mg/mmol为阳性。以连续3个月晨尿(D1&M2&M3)ACR阳性为金标准,制定以下候选方案:单次晨尿D1;单次随机尿R-spot;同日内晨尿加随机尿D1&R-spot;连续2日晨尿D1&D2;连续2日晨尿加第1日随机尿D1&R-spot&D2(记做Test A)。对各候选方案进行诊断效能评价。建立决策树与Markov模型,对比各候选方案的成本效用比。结果本研究共纳入单次微量白蛋白尿阳性的慢性肾脏病高危人群共157名。金标准下诊断持续白蛋白尿共82人。诊断效能评价显示,D-1方案灵敏度为100%,特异度为69.33%;R-spot方案灵敏度为96.34%,特异度为46.67%;D1&R-spot方案与D1&D2方案灵敏度96.34%vs 96.34%,特异度76%vs 77.34%;Test A方案灵敏度为93.9%,特异度为81.3%。Test A准确性最佳。考虑时间成本,弃去D1&D2方案,建立针对余下4种候选方案的决策树和Markov模型。Markov队列模型模拟30年后,Test A方案人均累积成本和效用分别为6351.82元和0.6987 QALYs;D1&R-spot方案人均累积成本和效用分别为7586.53元和0.6979QALYs;D1方案人均累积成本和效用分别为9155.12元和0.6976 QALYs;R-spot方案人均累积成本和效用分别为14109.69元和0.6885 QALYs。Test A方案占优。与Test A相比,D1&R-spot方案、D1方案和R-spot方案的增量成本效用比分别为-830786.14元/QALYs,-1331437.19元/QALYs和-402122.36元/QALYs。当愿意支付阈值为100000元/QALYs时,除Test A外其余方案均不具有成本效用。敏感性分析显示慢性肾脏病1-4期慢性进展状态效用、各方案真阳性率和真阴性率是对模型影响最大的因素,但在取值范围内均不对模型产生根本影响。结论连续2天晨尿和1次随机尿标本检测尿白蛋白-肌酐比的方案是简便、准确并符合成本效用比的持续白蛋白尿诊断优选方案,适合大人群推广。
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