生长激素缺乏症患儿垂体发育状况与重组人生长激素治疗相关性的研究

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研究目的:探讨生长激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD)患儿的垂体发育状况与其生长激素分泌状态之间的关系,分析应用重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rh GH)治疗生长激素缺乏症患儿的效果,为改善患儿的生存及生活质量提供依据。研究方法:回顾性分析2015年1月至2017年8月青岛市妇女儿童医院收治的病例资料完整、治疗依从性好的GHD患儿40例,其中垂体磁共振检查示垂体增大(除外肿瘤)的GHD患儿6例[男2例,女4例,年龄(11.79±3.67)岁],垂体发育不良的GHD患儿18例[男10例,女8例,年龄(7.87±2.65)岁],垂体大小正常的GHD患儿16例[男8例,女8例,年龄(9.68±2.65)岁]。分别采用静脉注射胰岛素和口服可乐定进行生长激素激发试验测定患儿生长激素分泌情况。确诊后所有患儿睡前给予重组人生长激素皮下注射治疗,剂量为0.10-0.15 U/(kg.d)。其中,合并甲状腺功能减低症者给予左甲状腺素片治疗3月,甲状腺功能恢复正常后开始rh GH治疗。患儿于治疗前及治疗后每3个月随访1次,记录身高、体重、第二性征变化,测定血尿常规、肝肾功能、甲状腺功能、血糖、血清胰岛素样生长因子-1(insulin-like growth factor 1,IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白-3(insulin-like growth factor binding protein 3,IGF-BP-3)水平,每6个月行骨龄(bone age,BA)摄片。治疗1年后评价不同垂体发育状况的GHD患儿的身高变化、年生长速率(growth velocity,GV)、身高标准差分值(height standard deviation of point,Ht SDS)、体质指数(body mass index,BMI)、体质指数标准差分值(BMI standard deviation scores,BMISDS)的变化、骨龄的差异,并观察不良反应。结果:1、不同垂体发育状况的GHD患儿GH激发试验的峰值有显著性差异(F=14.62,P<0.01),垂体增大组和垂体发育不良的GH峰值明显低于垂体大小正常组;而垂体增大组和垂体发育不良组之间无显著性差异(P=0.061)。非垂体增生的GHD患儿的垂体高度与GH峰值呈显著正相关(r=0.67,P<0.01)。垂体增大组GHD患儿多合并甲状腺功能减低症,占66.7%。2、不同垂体发育状况的GHD患儿经rh GH治疗1年后GV及Ht SDS比较有统计学差异(F=20.619,P<0.01;F=10.537,P<0.01),两两比较,垂体增大组及垂体发育不良组GV、△Ht SDS大于垂体大小正常组。垂体增大组和垂体发育不良组的GV、△Ht SDS无显著性差异。经相关性分析发现非垂体增生组患儿及垂体增生组患儿垂体高度与rh GH治疗第1年的GV及△Ht SDS无相关性。3、小于10岁骨龄组患儿rh GH治疗第1年GV、ΔHt SDS明显快于大于等于10岁骨龄组患儿,GHD患儿开始治疗的骨龄与rh GH治疗后的GV及△Ht SDS有显著相关性,(r=-0.42,P<0.01;r=-0.72,P<0.01)。4、垂体增大组和垂体发育不良组GHD患儿经rh GH治疗1年后BMISDS较前下降,垂体大小正常组较前上升,三组间的ΔBMISDS无统计学差异;三组间骨龄增加值与年龄增加值的比值差异无统计学意义,未观察到骨龄提前;少见亚临床甲低、局部注射部位皮肤红肿等不良反应。结论:1、垂体增生和垂体发育不良的GHD患儿的GH激发试验的峰值明显低于垂体大小正常的GHD患儿,非垂体增生的GHD患儿的垂体高度与GH峰值呈显著正相关。2、rh GH对不同垂体发育状况的GHD患儿均有明显的促身高增长作用,对垂体增生及垂体发育不良的GHD患儿的疗效优于垂体发育正常的GHD患儿。3、rh GH开始治疗时骨龄较小的GHD患儿的疗效优于骨龄较大患儿。
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